Sankyo社)カプセルを承認した。ペキシダルチニブは、TGCT患者に承認された最初の全身療法薬である。本承認は、外科的切除を行うことができないTGCT患者120人を対象とした国際多施設共同、ランダム化(1:1)、二重盲検、プラセボ対照試験(ENLIVEN、NCT02371369)で認められた奏効率(ORR)の持続に基づくものである。ORRは、25週目に独立評価委員会が判断した(固形がんの治療効果判定のためのガイドライン1.1)。25週間の治療実施後のORRは38%(95%信頼区間:27~50)であり、完全奏効率および部分奏効率は15%および23%であった。プラセボ投与患者では奏効は得られなかった(p<0.0001)。初回奏効後6カ月以上追跡調査を受けた患者23人中22人では、奏効が6カ月以上持続した。初回奏効後12カ月以上追跡調査を受けた患者13人全員では12カ月以上持続した。関節可動域は、正常可動域の割合として測定し、各罹患関節で角度計を用いて評価した。解析可能な十分なデータが得られた患者では、ペキシダルチニブ投与患者の25週目での罹患関節の可動域は、プラセボ投与患者と比較して統計的に有意に基準値から改善した。アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加、毛髪変色、アラニンアミノトランスフェラーゼ増加、およびコレステロール増加であった。リン酸減少がみられた。処方情報には枠組み警告が含まれており、重篤かつ死に至るおそれのある肝障害が生じる危険性を医療従事者および患者に警告している。医療従事者は、ペキシダルチニブ投与開始前に1回、初回投与後8週間は週1回、その後1カ月間は2週間に1回、以降は3カ月に1回、肝機能検査の結果をモニターする。患者に肝障害が生じた場合、重症度に応じ、用量を減らすか投与を中止する。ペキシダルチニブは、リスク評価・軽減戦略プログラムに従わなければ使用することはできない。ペキシダルチニブの推奨用量は、1日2回空腹時400mg(2カプセル)経口投与である。TURALIOに関する全処方情報はこちらを参照。FDAはペキシダルチニブを画期的治療薬およびオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)に指定し、本申請を優先審査に指定した。当サイトの記事は情報提供を目的としてボランティアで翻訳・監修されています。翻訳の記事内容や治療を推奨または保証するものではありません。『がん治療後の生活』冊子もっとみる翻訳協力者の募集ボランティア翻訳者・監修者および有償翻訳者を募集しています。申込受付中メルマガ登録2週間に一度、米国国立がん研究所(NCI)などの最新がん情報をまとめてお届けします。配信は「まぐまぐ」を利用しています。医学/社会的トピックページを表示できません。このサイトは、最新のブラウザでご覧ください。