外因性としてはアルコール、ヒ素、水銀、タリウム、スチレン、nヘキサン、またビタミン欠乏によりベリベリなども有名である。薬剤性としてはイソニアジドやビンクスリチンによるものが多い。田村篤志助教と由井伸彦教授らは、薬剤を数珠状にすることで細胞に効率良く取り込ませて治療する手法を開発。人体に備わる細胞内の不要な物質を分解する「オートファジー」(自食作用)という働きを高める。知能障害がでる希少難病「ニーマンピック病」の患者の細胞でテストした。子供で現れる遺伝病のニーマンピック病C型に着目、この病気は細胞内のゴミ処理工場である「リソソーム」と呼ぶ小器官に脂質などが過剰に溜まる。その結果、オートファジーによる不要物質の分解が滞り発症する。