Abou-Alfa氏らにより公表された。第III相試験である。本試験に登録された患者背景はカボザンチニブ群、プラセボ群それぞれ下記の通りである。年齢中央値はカボザンチニブ群64歳(22-86歳)に対してプラセボ群64歳(24-86歳)。性別は男性81%(N=379人)に対して85%(N=202人)。人種はアジア25%(N=116人)に対して25%(N=59人)、欧州49%(N=231人)に対して46%(N=108人)、カナダまたはアメリカ23%(N=108人)に対して25%(N=59人)。Statusはスコア0が52%(N=245人)に対して55%(N=131人)、スコア1が48%(N=224人)に対して45%(N=106人)。HBV陽性は38%(N=178人)に対して38%(N=89人)、HCV陽性は24%(N=113人)に対して23%(N=55人)、HBV・HCV陽性2%(N=8人)に対して2%(N=4人)。肝外病変ありは79%(N=369人)に対して77%(N=182人)。両群間における患者背景に統計学有意な差は確認されなかった(P<0.05)。ある全生存期間(OS)中央値はカボザンチニブ群10.2ヶ月に対してプラセボ群8.0ヶ月、カボザンチニブを投与することでブラセボに比べて死亡(OS)のリスクを24%統計学有意に減少(ハザード比:0.76,95%信頼区間:0.63~0.92,P=0.005)した。副次評価項目である無増悪生存期間(PFS)中央値はカボザンチニブ群5.2ヶ月に対してプラセボ群1.9ヶ月、カボザンチニブを投与することでブラセボに比べて病勢進行または死亡(PFS)のリスクを56%統計学有意に減少(ハザード比:0.44,95%信頼区間:0.36~0.52,P<0.001)した。客観的奏効率(ORR)はカボザンチニブ群4%(N=18人)に対してプラセボ群1%未満(N=1人)であり(P=0.009)、病勢コントロール率(DCR)はカボザンチニブ群64%(N=300人)に対してプラセボ群33%(N=79人)であった。本試験のサブグループ解析では前治療ネクサバールのみの患者を対象にして全生存期間(OS)、無増悪生存期間(PFS)を検証しており、その結果は下記の通りである。全生存期間(OS)中央値はカボザンチニブ群11.3ヶ月に対してプラセボ群7.2ヶ月、カボザンチニブを投与することでブラセボに比べて死亡(OS)のリスクを30%統計学有意に減少(ハザード比:0.70,95%信頼区間:0.55~0.88)した。無増悪生存期間(PFS)中央値はカボザンチニブ群5.5ヶ月に対してプラセボ群1.9ヶ月、カボザンチニブを投与することでブラセボに比べて病勢進行または死亡(PFS)のリスクを60%統計学有意に減少(ハザード比:0.40,95%信頼区間:0.32~0.50)した。一方の安全性としてグレード3または4の治療関連有害事象(TRAE)はカボザンチニブ群68%に対してプラセボ群36%、プラセボ群に比べてカボザンチニブ群で約2倍であった。多くの患者で確認された有害事象(TRAE)は下記の通りである。対して4%、下痢は10%に対して2%であった。Abou-Alfa氏らは以下のように結論を述べている。”ネクサバール治療歴のある進行性肝細胞がん患者に対するチロシンキナーゼ阻害薬であるカボザンチニブ単剤療法はプラセボに比べて全生存期間(OS)、無増悪生存期間(PFS)ともに統計学有意に延長しました。オンコロジーメディアの運営を経て、フリーのメディカルライターに転身。▶Tweetこの記事に利益相反はありません。HONcodeの条件を満たしています。こちらから確認してください。ークの使用を認定された事業者です。支援の取組み家族の闘病生活を支えるとき。