ミクスOnline本システムでは、JavaScriptを利用しています。JavaScriptを有効に設定してからご利用ください。:中邑昌子氏)が遺伝子変異による進行性の希少難治性疾患トランスサイレチン型家族性(hATTR)アミロイドーシスの治療薬patisiranを日本で承認申請したと発表した。指定されており、同社は2019年半ばごろの承認取得を見込む。同剤は、異常なタンパク質をコードするメッセンジャーRNAを標的に、コードが読まれることを停止させ、異常なタンパク質が作られることを阻害するよう設計されたRNA干渉(RNAi)の技術を用いている。RNAi治療薬の承認申請は日本では初めてという。米Alnylam社は、RNAi技術による新薬を研究開発する企業。成人のhATTRアミロイドーシスにおけるステージ1または2のポリニューロパチーの治療薬として承認した。EMAでは迅速審査された。株式会社ミクスミクスOnlineのページのコピー(プリント)は著作権法上での例外を除き禁じられています。info@jcopy.or.jp)の許諾を得てください。ミクスOnline内の翻訳物については複数の著作権が発生する場合がございますので別途ご相談ください。【MixOnline】コンテンツ注意書き【MixOnline】関連ファイル関連ファイル関連するファイルはありません。