適応症で、販売を開始いたしますのでお知らせします。スピンラザはSMA治療薬として開発され、日本で初めて承認されたアンチセンス核酸医薬品です。SMAは乳幼児の死亡の主要な遺伝的原因のひとつであり、進行性で筋力の低下を特徴としています。乳児型SMAの適応症はオーファンドラッグ指定のもと、申請から約7カ月で7月3日に承認されました。遅発型SMAの適応症についても、現在、PMDAによる迅速審査が進められています。髄注12mg」1バイアルあたり9,320,424円となります。負荷投与終了後の通常投与(4カ月毎に髄注。年3回投与)における年間の薬剤費は27,961,272円となります。結果に基づくものです。具体的には、ENDEAR試験(乳児型SMA)の中間解析データであり、スピンラザの臨床的に有意義な有効性、および忍容可能な安全性プロファイルが示されています。ENDEAR試験の中間解析においては、シャム対照群(0%)と比べ、スピンラザ群(41%)で統計学的に有意に高い運動マイルストーンを達成しました。(p<0.0001)。スピンラザ群の中には、頭を上げる、寝返る、座る、立つなどの運動マイルストーンを達成した乳児の例もありました。スピンラザの投与は髄腔内注射によって実施する必要があります。これは、治療薬を脊髄周囲の脳脊髄液(CSF)中に直接送達するものです3。SMA患者の脊髄では、サバイバルモーターニューロン(SMN)タンパク質の発現レベルが不十分なため、運動ニューロンが変性しています4。スピンラザは2016年12月23日、米国の食品医薬品局(FDA)によって初めて承認され、2017年5月にはEU、6月末にはカナダでも承認されました。バイオジェンは承認申請をオーストラリア、スイス、ブラジル、イスラエル、韓国、アルゼンチンでも提出しており、さらにそれ以外の国でも申請を開始予定です。5-9についてSMAは、脊髄および下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患であり、重症で進行性の筋萎縮や筋無力を引き起こします。重篤なタイプのSMAの患者さんは最終的に麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがあります。1)遺伝子の欠失又は変異により、SMAの患者さんは運動ニューロン維持に必要なSMNタンパク質を十分に産生することができません。SMAの重症度はSMNタンパク質の量と相関関係があります。1型SMAの患者さんは最もきめ細やかな支持療法を必要としますが、SMNタンパク質がほとんど生成されないため、支えなしに座ることができず、呼吸器による補助なしに2年以上生存することができません。2型と3型の患者さんでは、より多くのSMNタンパク質が生成され重症度も下がりますが、日々の生活と人生に困難を強いられます。スピンラザについてスピンラザはSMAの治療薬としてグローバルレベルで開発が進められています。SMNタンパク質欠乏により引き起こされるSMAの治療薬として設計されました。本剤は変異したSMN1の重複遺伝子であるSMN2のスプライシングを変えるようデザインされています。その目的は完全に機能するSMNタンパク質の産生を増やすことにあります10。ASOは標的RNAと結合して遺伝子発現を調節するようデザインされた短鎖の合成ヌクレオチドです。このテクノロジーを使うことで、ヌシネルセンは機能的SMNタンパク質の量を増やす可能性を備えています。(https://www.spinraza.jp)。SMA(脊髄性筋萎縮症[SMA]とともに)(https://www.togetherinsma.jp)も開設しています。通常、ヌシネルセンとして、1回につき下表の用量を投与する。初回投与後、2週、4週及び9週に投与し、以降4カ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も1~3分かけて髄腔内投与すること。CS3B、日本を含む国際共同試験)において、本剤群80例のうち9例(11.3%)に副作用が認められた。(各1.3%)であった。革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者さんに提供しています。1978年に設立されたバイオジェンは、世界で歴史のあるバイオテクノロジー企業のパイオニアであり、多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の唯一の治療薬を製品化しました。(ALS)といった神経領域の研究においても最先端の活動を展開しています。生物製剤の高い技術力を活かし、バイオジェンは高品質のバイオシミラーの製造と製品化にも注力しています。YouTubeをご覧ください。バイオジェン・ジャパンについてバイオジェン・ジャパンは、米国バイオジェンの日本法人です。世界で最も歴史のある独立系バイオテクノロジー企業の日本法人として、日本では2000年より事業を展開しています。バイオジェン・ジャパンに関する情報については、http://www.biogen.co.jpをご覧ください。重要なお知らせバイオジェン企業ウェブサイトから離れようとしています。訪問先のサイトの利用条件、プライバシー、セキュリティー、および他の類似の方針を読み評価することをお勧めします。バイオジェンの基準とは異なる可能性があります。当リンクは、第三者ウェブサイトがバイオジェン社およびバイオジェンのウェブサイトを支持していることを意味するものではありません。当社のウェブサイトをご訪問いただきありがとうございました。