スピンラザ群または対照(シャム処置)群※1に2:1に無作為に割り付け、スピンラザ1回12mg相当量(脳脊髄液推定量に基づき、2歳以上の小児に対する12mgに相当するよう乳児の年齢で調節した投与量)の腰椎穿刺によるITボーラス投与(1~3分)、又は対照シャム処置のいずれかを行った。スピンラザは負荷投与(1、15、29、及び64日目)した後、4ヵ月毎に維持投与を行った(183及び302日目)。最長394日間追跡評価した。Disorders解析計画2016年6月15日をデータカットオフ日として中間解析を実施した。有効性について、中間解析では、第1の主要評価項目(運動マイルストーンの改善例の割合)のみを評価した(183、302、及び394日目での評価のうち遅い方の欠測でない値に基づく)。中間解析により確認された効果に基づき、試験は早期に終了した。含まれた(日本人被験者は、スピンラザ群に2例、対照群に1例であった)。おいて、スピンラザ群では80例中9例(11.3%)に、対照群では41例中6例(14.6%)に副作用が認められた。主な副作用は、スピンラザ群で発熱2例(2.5%)、対照群で発熱2例(4.9%)であった。本試験において、重篤な副作用は認められなかった。本試験で投与中止に至った有害事象は、すべて死亡によるものであった。(1、15及び85日目)は、6又は12mg相当量(脳脊髄液推定量に基づき、2歳を超える小児に対する6mg又は12mgの用量に相当するよう乳児の年齢で調節した用量)を、維持投与(253、379、505、631、757、883、1009、1135、及び1261日目)は12mg相当量のスピンラザを反復ITボーラス投与(1〜3分)し、最長1352日間追跡評価した。Disorders解析計画2016年1月26日をデータカットオフ日として中間解析を実施した。(本試験に登録しスピンラザの投与を少なくとも1回受けたすべての患者)で、最終来院時にHINEのセクション2の運動マイルストーンの改善例の割合を集計した。CMAPの集計を行った。20例中20例(100.0%)に有害事象が認められた。重篤な有害事象は6→12mg群で4例中3例8件、12mg群で16例中13例(81.3%)69件、合計20例中16例(80.0%)77件に認められた。その主なものは、呼吸窮迫8件、呼吸不全6件、急性呼吸不全9件、肺炎7件であった。死亡は4例に認められ、その内訳は、呼吸不全が2例、偶発的な窒息及びウイルス性下気道感染各1例であった。1.遺伝子検査により、SMN1遺伝子の欠失又は変異を有し、SMN2遺伝子のコピー数が1以上であることが確認された患者に投与すること。2.SMN2遺伝子のコピー数が1の患者及び4以上の患者における有効性及び安全性は確立していない。これらの患者に投与する場合には、本剤投与のリスクとベネフィットを考慮した上で投与を開始し、患者の状態を慎重に観察すること。3.永続的な人工呼吸が導入された患者における有効性及び安全性は確立していない。これらの患者に投与する場合には、患者の状態を慎重に観察し、定期的に有効性を評価し投与継続の可否を判断すること。効果が認められない場合には投与を中止すること。対しては初回投与後、2週、4週及び9週に投与し、以降4ヵ月の間隔で投与を行い、乳児型以外の脊髄性筋萎縮症に対しては初回投与後、4週及び12週に投与し、以降6ヵ月の間隔で投与を行うこととし、いずれの場合も1~3分かけて髄腔内投与すること。早産児では在胎週数を考慮して用量を調節すること。早産児における有効性及び安全性は確立していない(使用経験が少ない)。早産児では脳脊髄液量が少ないため、脳脊髄液中濃度が上昇するおそれがある。reserved.SPI-JPN-0176SPI-JPN-0289SPI-JPN-0840×これより先は、Spinraza.jp(医療従事者向けサイト)ではありません。バイオジェン・ジャパン株式会社のサイトに移動します。移動する×これより先は、Spinraza.jp(医療従事者向けサイト)ではありません。移動先のウェブサイトはバイオジェン・ジャパン株式会社の管理下にはありません。このリンクは、情報提供のみを目的としています。この先の外部ウェブサイトを保証するものではありません。移動する×これより先は、Spinraza.jp(医療従事者向けサイト)ではありません。医療関係者の方を対象に、バイオジェンが提供する医療用医薬品の製品情報を掲載しています。一般の方の閲覧はご遠慮頂いていますので、ご了承ください。remindersxClose。