INTEND)運動機能スケールの総スコアが、1年に1.27点低下します2。INTEND)の改善が認められました。INTEND総スコア変化量(最終解析時)1(183、302、及び394日目での評価のうち遅い方の欠測でない値に基づく)※1対照群では、腰部の腰椎穿刺注入が通常行われる部位に針を少し刺すことによりシャム(疑似的)処置を行った。INTENDにおいて、4点以上の増加は、検査の変動範囲を超えていると一般に考えられることから、臨床的に意義があるとみなされる。注:本試験における安全性情報については、ページ下部の試験概要を参照ください。INTEND総スコアの平均変化量は16.9点でした。INTEND総スコア中央値は26.5(範囲:17-64)1注:本試験における安全性情報については、ページ下部の試験概要を参照ください。遠位の四肢の筋力を測定し、SMAの乳児の筋力と機能を評価するよう設計されている。各項目は0-4点で採点される。合計スコアの範囲は0~64。