従来とは違う薬効ここ数年,私たち患者にとって大きな福音となったものに,新薬の開発があります。それまでは肝臓移植くらいしか治療法がなかったのですが,点滴でアミロイドの産出を抑えられるようになってきたということで,これからの世代は外科手術をしなくとも良くなるのではないかという可能性と希望を見出すことが出来たのです。それは,今までの薬〈ビンダケル〉を置き換えるような内容で,画期的とまではいえないものだったのです。※それでも,数ヶ月に一度点滴をすれば良いというのはすごいことなのですが。昨年登場した新薬は違いました。Japan(アルナイラム)は9月9日、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー治療薬・オンパットロ点滴静注2mg/mL(一般名:パチシランナトリウム)を発売した。干渉(RNAi)治療薬。トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーは、トランスサイレチンというタンパク質(TTRタンパク質)を作るTTR遺伝子の変異が原因で生じる進行性の難治性疾患。