Smartphoneやまとピース手持ち無沙汰な時、温かいお茶のお供にでもして頂ければ、うれしいです。米国にて承認をされました。去る5月24日、Avex社が開発し臨床試験を進めてきたSMA(脊髄性筋萎縮症)のための遺伝子治療薬、AVXS-101がFDA(米国食品薬品局)により承認され、名前もZolgensmaと改められました。米国にて承認をされました。冗談ではなく、フランスに住んでいると日々実感させられるこの言葉。日本でもアメリカでも、予定や約束事はカレンダーに書き込んだ瞬間から、ほぼ事実扱いでした。昨年11月、息子が意を決して担当のお医者さんにSpinrazaの治療を受けたいとの希望を伝えてから4カ月。親ゴコロ去る6月、息子が治験参加に向けたスクリーニング検査のため、パリの病院で2日過ごし、その後も2週間ほどおいて、超音波検査やら血液検査をしました。治験段階のお薬なので、極力被験者に害が及ばない様に慎重な検査が行われました。親ゴコロ去る6月11日と12日の二日間、パリの小児科病院で治験参加に向けたスクリーニング検査を受けてきました。我が家はパリまで電車で1時間ちょっと、車でも渋滞がなければ1時間半強の距離にあります。脊髄性筋萎縮症このブログでも以前紹介した臨床試験中のRG7916ですが、昨年末の定期健診時にパリの小児神経科のお医者さんから被験者募集中との説明を受けました。去る4月21日~27日、ロサンゼルスでAAN(米国神経学会)の年次学会が行われました。神経学に関る最新の研究成果や臨床試験の結果が発表されました。去る3月27日、以前、このブログでもご紹介したAveXis社のSMA1型並びに2型向けの遺伝子治療薬AVXS-101に、日本の「先駆け審査指定制度」が適用される事になりました。当ブログで紹介した遺伝子治療AVXS-101の2018年1月に終了したフェーズ1臨床試験の結果概要がAveXis社とのインタビューで明らかにされました。ご紹介したRG7916の第2フェーズ臨床試験で被験者を募集しているとお知らせしましたが、SMA2型~3型の患者さんを対象としたSUNFISHに関しては日本でも募集開始予定との事です。治験に参加予定の医療機関は以下の通りです。SMA2型、3型の患者さんを対象に行われている臨床試験の第2フェーズにあるRG7916の経過報告が、去る10月3日に発表されました。(nusinersen)が日本でも承認されました。去る7月3日、先月のEUに続き、日本でもSpinrazaが承認されました。現時点では治療対象となる患者さんは乳児型SMA(1型)との事ですが、2型、3型についても審査中との事です。7月4日には、カナダでも承認されました。(nusinersen)が日本でも承認されました。2017-06-08SMA1~3型のための新薬SpinrazaがEUでも承認されました。親ゴコロ2016年12月23日にアメリカで承認された新薬Spinrazaが、約半年後の2017年6月1日、EU(欧州連合)でも承認されました。これから保険会社や医療機関などとの調整を経て徐々に治療が始まっていく事になります。世界に先駆けて治療が始まった米...SMA1~3型のための新薬SpinrazaがEUでも承認されました。思う事SMAのための希少薬、及び画期的治療法の指定を受けたAVXS-101遺伝子治療の臨床試験の途中結果が発表されました。こちらの臨床試験はフェーズ1でSMA1型の幼児15人を対象に行われました。AVXS-101はAveXis社が開発した遺伝子治療です。臨床試験結果2017-04-06SMA2型~4型のための新薬CK-2127107のフェーズ2臨床試験が被験者募集を開始しました。Inc.)が開発した骨格筋(体を動かす筋肉)の機能を高め、筋肉の疲労を軽減する事を目的とした新薬CK-2127107(CK-107)。こちらのフェーズ2臨床試験のための被験者募集が始まりました。...SMA2型~4型のための新薬CK-2127107のフェーズ2臨床試験が被験者募集を開始しました。2017-03-06脊髄性筋萎縮症(SMA)向け新薬RG7916、臨床試験フェーズ2への参加者の募集が始まりました。脊髄性筋萎縮症Roche社がアメリカ、オーストラリア、とヨーロッパの国々でSMAのための新薬の臨床試験フェーズ2を開始します。3種類の臨床試験が予定されており、いずれも試験期間は薬の用量を決定する12週間+24カ月間の予定です。一つはFirefishとよばれ、こちらはSMA1...脊髄性筋萎縮症(SMA)向け新薬RG7916、臨床試験フェーズ2への参加者の募集が始まりました。(nusinersen)によるSMAの治療がアメリカで始まりました。昨年末にアメリカのFDA(アメリカ食品医薬品局)により承認されたSPINRAZAによるSMAの治療が今年1月の第2週より開始されたとの事です。治療が開始された週に行われたイギリス、ケンブリッジでの学会でSPINRAZAの新しい臨床試験結果が発表されました。(nusinersen)によるSMAの治療がアメリカで始まりました。2017-02-09寒い冬の日。人の暖かさ、しみじみ。親になると、これまで自分とその周りの事を考えて生きてこればよかったのが、突然「子供とその周り」という世界が一気に広がり、それまでいかに上手に全てをコントロール下において華麗に生きてきたとしても、あっと言う間にカオスに飲み込まれてしまいます...寒い冬の日。人の暖かさ、しみじみ。(nusinersen)が承認されました。(nusinersen)がFDA(米国食品医薬品局)によって承認されました。(nusinersen)が承認されました。した新薬Spinraza(Nusinersen)が、生後3週間から7カ月までの乳幼児対象の治験においても、その安全性と効果が証明されたというニュースです。臨床試験フェーズ2が始まります。患者のための新しい薬「RG7800」のフェーズ2臨床試験が始まるとの発表がありました。こちらの薬は、患者の体内にあるSMN2遺伝子がより多くの機能的mRNAを作り出せるように働きかける事を目的に開発されました。臨床試験フェーズ2が始まります。米国にて承認をされました。