2019/09/052019年8月に米FDA(食品医薬品局)が承認した主な新薬と適応拡大をまとめました。抗がん剤のCSF-1R阻害薬「Turalio」(一般名・pexidartinib)は、腱滑膜巨細胞腫の適応で承認。手術による切除以外に有効な治療法のなかった同疾患の新たな治療選択肢として期待されています。Strategy)と呼ばれる管理プログラムに従って行われます。Development(TBアライアンス)の抗菌薬pretomanidは、高度の薬剤耐性結核を対象に、ベダキリンとリネゾリドとの併用療法が承認されました。Drugs)プログラムの下で承認された薬剤としては2剤目。FDAの認定感染症製品にも指定されています。「Wakix」仏バイオプロジェクト選択的ヒスタミン3受容体拮抗薬/逆作動薬「Wakix」(pitolisant)は、成人ナルコレプシー患者の日中の過度の眠気を対象に承認を取得。同薬はヒスタミンの合成と放出を増加させる新規作用機序の薬剤で、米国ではライセンス先の米ハーモニー・バイオサイエンシズが2019年10~12月に発売する見込みです。「Rozlytrek」米ジェネンテック(スイス・ロシュ)ROS1/TRK阻害薬「Rozlytrek」(entrectinib)は、NTRK融合遺伝子陽性の固形がんとROS1融合遺伝子陽性の非小細胞肺がんで承認されました。NTRK融合遺伝子陽性がんに対しては、独バイエルの「Vitrakvi」(larotrectinib)に続く薬剤。「Rinvoq」米アッヴィ「Rinvoq」(upadacitinib)は、抗リウマチ薬メトトレキサートで効果不十分の、中等度から重度の関節リウマチ患者の適応で承認。乾癬性関節炎などを対象にグローバルで後期開発を進めています。してはほぼ10年ぶりの新薬です。中間-2リスクまたは高リスクの原発性疾患または続発性疾患(真性多血症や本態性血小板血症の後に発症)で使用されます。同薬は、細菌を増殖させるタンパク質の合成を阻害する半合成プレウロムチリン抗菌薬で、経口剤と静注製剤があります。FDAから認定感染症製品の指定を受けています。「Nourianz」協和キリン「Nourianz」(istradefylline)は、レボドパ製剤の効果が切れる「ウェアリングオフ現象」のある成人パーキンソン病を対象に、レボドパ/カルビドパとの併用療法で承認されました。「ノウリアスト」の製品名で13年から販売しています。Dotatoc」は、ポジトロン断層法による神経内分泌腫瘍の放射性検査への使用が承認されました。同剤は、神経内分泌腫瘍で過剰に発現するソマトスタチン受容体に特異的に反応を示します。acid)は、新たに9歳以上の小児での使用が承認されました。同剤は刺激性下剤と浸透圧性下剤を組み合わせた製剤で、経口液剤のため、すぐに使用できるのが特徴です。同薬はジアリルキノリン系の抗結核薬で、日本では成人の適応で18年5月に発売しています。「Myobloc」アイルランド・エランB型ボツリヌス毒素製剤「Myobloc」(rimabotulinumtoxinB)は、成人の慢性流涎症を対象に承認。同薬は2000年から痙性斜頸治療薬として販売されており、日本ではエーザイが同適応で2013年に発売しました。「Tybost」米ギリアド抗HIV薬の作用を増強する「Tybost」(cobicistat)は、体重35kg以上の小児への適応拡大が承認されました。他の抗レトロウイルス薬との併用療法で使用されます。抗ヒトIL-17A抗体「Taltz」(ixekizumab)は、活動期の強直性脊椎炎(X線基準を満たす体軸性脊椎関節炎)への適応拡大が承認されました。同薬は16年に日本と米国で乾癬治療薬として発売。日本でも強直性脊椎炎の適応で申請しており、グローバルでX線上所見の見られない体軸性脊椎関節炎のP3試験を実施中です。