Corporation社)を承認した。アバプリチニブはPDGFRAエクソン18変異を有するGIST患者に対して承認された初めての治療薬である。NAVIGATOR試験(NCT02508532)によって有効性が評価された。アルファ(PDGFRA)D842V変異を有する患者38人を含むPDGFRAエクソン18変異の消化管間質腫瘍(GIST)患者43人が登録された。この試験では、当初、1日1回400mg経口投与の開始用量で患者を登録したが、毒性が発現したため減量し、推奨用量である1日1回300mgでの経口投与を実施した。アルファ(PDGFRA)エクソン18変異を有する患者では、奏効率(ORR)は84%(95%信頼区間[CI]:69%~93%)で、完全奏効7%と部分奏効77%であった。D842V変異を有する患者のサブグループでは、ORRは89%(95%CI:75%~97%)で、完全奏効8%と部分奏効82%であった。全患者の追跡期間の中央値が10.6カ月(範囲0.3~24.9カ月)で、奏効期間の中央値に到達しなかった。エクソン18変異を有する奏効患者の61%は、6カ月以上持続する奏効を示した(奏効が持続した患者の31%は追跡期間が6カ月未満であった)。