)にて、医師主導治験を開始する運びとなりました。そこで、治験開始について下記の通り発表いたします。(ALS)は、運動ニューロン注2が変性して筋萎縮と筋力低下を来す進行性の疾患で、治療薬としてリルゾールやエダラボンが使用されています。ALSは根本的治療が難しい疾患であり、さらなる治療薬の開発が求められています。CiRAの井上治久教授らは、ALS患者さん由来のiPS細胞を運動ニューロンへ分化させ、その細胞を用いて、既に他の疾患で治療薬として用いられている物質を含むさまざまな種類の化合物の中から運動ニューロンの細胞死を抑えることができる化合物のスクリーニング注3を行いました。その結果、細胞死を防ぐ物質としてボスチニブを同定し報告しました。ボスチニブ(販売名:ボシュリフ®錠)は、前治療薬に抵抗性又は不耐容の慢性骨髄性白血病の治療薬として用いられている既存薬ですが、ALSの病態である、細胞内の異常タンパク質蓄積を抑制する働きと運動ニューロンの細胞死を抑制する働きを示すことが、ALS患者さんのiPS細胞モデルとALSモデルマウスで認められています。さんの組み入れ開始時期は各実施施設によって異なります。治験の目的ボスチニブは慢性骨髄性白血病の治療薬として用いられている既存薬ですが、ALS患者さんにおける安全性は明らかにされていないため、本治験では、ALS患者さんに対するボスチニブの安全性および忍容性注4を評価することを目的としています。試験デザイン多施設共同で非盲検試験注5を行います。ALS患者さんに1日1回、12週間にわたってボスチニブを内服していただきます。適格基準に関する詳細は以下のページをご覧ください。使用中の方は対象となりません。含む4機関での実施予定です。新たな治験実施医療機関が決まりましたらウェブサイトなどでお知らせします。治験調整事務局コールセンター(CiRA内)TEL:075-366-7361(平日9:30~16:30)メールアドレス:ct-als*cira.kyoto-u.ac.jp(お手数ですがメール送信の際*を@に変えてください。本治験に関する詳細につきましては、以下のサイトをご覧ください。治験薬は、下記機関より提供を受けます。治験は、第1相試験から第3相試験までの3段階で行われる。第1相試験においては、少数の被験者を対象に、薬の候補物質の安全性を検討することを主目的とする。少量の投与量から始めて、安全性を確認しながら順次予定していた投与量まで増やしていくことも行われる。第2相試験においては、第1相試験の結果をもとに比較的少数の被験者を対象に薬の候補物質の効果や安全性、投与方法などを検討する。第3相試験においては、前の試験で得られた結果をもとに、より多くの被験者を対象に効果や安全性の試験を行う。注2)運動ニューロン脳からの司令を骨格筋に伝える神経細胞のこと。突起を長いものでは数十センチにも伸ばして信号を伝えている。ALSの患者さんではこの神経細胞が変性・死滅することで骨格筋が動かせなくなる。注3)スクリーニング多数の化合物の中から有効な化合物を見つけること。薬の副作用が被験者にとってどれだけ耐えられるものであるかの程度。iPS細胞研究基金お問い合わせ。