キムリア(Kymriah))は、B細胞性急性リンパ芽球性白血病(B-ALL)の治療薬である。transfer,ACT))のために患者自身のT細胞を使用する。がん患者からT細胞を取り出し、T細胞受容体とがん細胞上のタンパク質に特異的な抗体の両方に由来する成分を有する、特異的キメラ細胞表面受容体を作製し、患者の体内に戻す。T細胞はB細胞で一般的なCD19と呼ばれるタンパク質を標的とするように設計されている。キメラT細胞受容体(CAR-T)はT細胞の表面に発現している。ペンシルバニア大学で最初に発明され、開発された。ノバルティスが開発を完了し、アメリカ食品医薬品局(FDA)の承認を得て、治療薬を販売している[1]。2017年8月、アメリカ合衆国で遺伝子治療過程を含む最初のFDA承認治療となった[2]。USドル(約5,000万円[3])となる。80万ドル)より安価であり、治療効果が表れなかった患者は費用を請求されない[4]。あるアメリカ合衆国に限った話で、日本では効果に関わらず患者が費用を負担することになる。このこともあって、日本での薬価はアメリカ合衆国より安い3,349万円に設定された[5]。率いるグループによって開発され、ノバルティス社にライセンスされている[6]。Therapy)に指定した[7]。2017年7月、FDAの諮問委員会は、既存の治療法に対して難治性、または再発したB細胞性急性リンパ芽球性白血病患者への適応を承認することを全会一致で勧告した[8][9][10]。2017年8月、FDAは急性リンパ芽球性白血病患者についても適応を承認した[2]。ノバルティスによれば、適応追加にあたって起こり得る副作用に適切に対応するため、訓練を受けたスタッフを擁する特定の医療センターで治療が行われる[11]。2018年5月、FDAは、JULIETフェーズII試験の結果に基づいて、成人の再発または難治性びまん性大細胞型B細胞性リンパ腫(DLBCL)について適応を承認した[12]。イギリスの国民保健サービス(NHS)は、造血幹細胞移植を含む初期治療が奏功しなかったALLの小児への適応を認める見込みで、15-20人の子供に適用されると予想されている[13]。(2018-09)現在[update]現在、NHSが保険適応とするかどうかは決まっていない[要出典]。再発・寛解型B細胞急性リンパ芽球性白血病に対する、第2相臨床試験を実施中[14]。見られる副作用はサイトカイン放出症候群(CRS)である[1][9]。製造[編集]治療は22日間のプロセスで、それぞれの患者に合わせてカスタマイズされる。患者から採取された血液からT細胞を抽出し、ウイルスベクターを用いて、白血病細胞を標的とするキメラ抗原受容体(CAR)をコードする遺伝子をT細胞のゲノムに挿入する[8]。応答を改善するため、そのCARに4-1BB共刺激ドメインを使用している[15]。2019年5月15日閲覧。2019年5月15日閲覧。2019年2月25日閲覧。2019年5月15日閲覧。2019年5月15日閲覧。2019年5月15日閲覧。2017年7月13日閲覧。2017年9月6日閲覧。2018年9月5日閲覧。2019年5月15日閲覧。2019年5月15日閲覧。ODACこの項目は、医学に関連した書きかけの項目です。この項目を加筆・訂正などしてくださる協力者を求めています(プロジェクト:医学/Portal:医学と医療)。この項目は、薬学に関連した書きかけの項目です。この項目を加筆・訂正などしてくださる協力者を求めています(プロジェクト:薬学/Portal:医学と医療/Portal:化学)。(日時は個人設定で未設定ならばUTC)。表示-継承ライセンスの下で利用可能です。追加の条件が適用される場合があります。詳細は利用規約を参照してください。Cookieに関する声明モバイルビュ。