酸素を使ってエネルギーを生み出せなくなる難病、ミトコンドリア病(呼吸連鎖異常症)。症状が脳に出ればけいれん、てんかんを、心臓に出れば心不全、不整脈を引き起こす。症状が起きる場合もある。患者数は4300人に1人と推定されており、先天性の代謝異常の中では最も多い病気である。日本で難病登録をしている人は1087人(平成24年度)だが、実数はもっと多く、2万人に上ると予想されている。「チトクロームcオキシダーゼという酵素は、ミトコンドリアが酸素を使ってエネルギーを作りだす過程で働き、電子の伝達をATP合成に変換する仕組みにおいて必須の酵素です。ところが、ミトコンドリア病になると、エネルギーを十分に作れなくなります。した魚の心臓では、ATP産生量が減ってしまいますが、Higd1aを投入すると、チトクロームcオキシダーゼが活性化し、酸素が少なくてもATP合成速度が保持され、魚の心臓の拍動もよくなるという結果が出ました」。Higd1aによりチトクロームcオキシダーゼの活性を調整すれば、ミトコンドリア病の治療効果が上がることが分かったのだ。その後、新谷准教授は、全国の研究者に開かれた約22万種の化合物ライブラリーを利用して、チトクロームcオキシダーゼの酵素活性を調節する化合物探しを始めた。「『薬のたね』になりそうな化合物の候補が見つかったので、今はマウスを使い、さらに検証を進めています。人に使えるものに磨き上げるのはその次のステージ。結核の治療薬開発にも乗り出す一方、チトクロームオキシダーゼの活性を抑えることで結核と戦う薬の開発研究も始めている。結核は、第2次世界大戦後に特効薬が登場。治療の目処がついたと考えられ、新しい薬が作られなくなった。1990年前後より世界的流行が再燃。結核菌は死滅しにくく、治療が終わる前に服薬をやめてしまったり、既存の薬が効かない耐性菌も増え、今では三大感染症(HIV、マラリア、結核)のなかで最も死者数が多い病気となっている。そこで、新谷准教授は、結核菌を死滅させるのではなく、結核菌がもっているチトクロームオキシダーゼの活性を抑えることで、結核菌のエネルギー産生を阻害すればよいと考えた。「結核菌のチトクロームオキシダーゼと人のチトクロームオキシダーゼは形が違います。経て、17年から現職。ツイートHottest社会の思考を深め、科学・医療を前に進める。「再生」のメカニズム失った歯周組織を再生させる薬-普通と思っている生活を、普通に送るための医療を-気まぐれな「細胞」を安定的につくり、安価で患者に届けるには?コトづくりで再生医療技術の産業化へ。患者の視力を取り戻せ。角膜上皮細胞シート移植、そして眼球の再現へ。