(肉腫)は切除後の再発が多く、化学療法や放射線治療に抵抗性で切除不能・再発例は一般に予後不良である。対する有効例も報告されている。レチノイド製剤タミバロテンは悪性軟部組織腫瘍に対する新しい薬理機序に基づく治療薬となる可能性があると考え、探索的臨床試験を実施した。対象とした単群オープン試験とした。0-2を条件として全16症例を登録した。ver1.0に準じてPDと評価した時点で治療終了とした。16例の内訳は男性1例、女性15例、年齢中央値は59歳(26-63歳)、組織型は平滑筋肉腫が8例、脂肪肉腫が4例、滑膜肉腫が3例、未分化肉腫が1例であった。投与開始6週以前に中止した症例が5例あり、6週目の中間評価対象となった11例中SDが6例、PDが5例であった。6週以降も治療継続した6例中、12週以前に中止した症例が1例あり、12週目まで治療を完遂した残り5例全例がSDで、全期間を通じて腫瘍縮小例は認めなかった。12週時点までの病勢コントロール率は31%(5例/16例)であった。12週後以降も治療継続を希望した4例のうち2例は病勢コントロールを得ながら1年以上治療を継続した。有害事象は皮膚障害(9例)、関節痛(9例)が最も多く、頭痛(5例)、口内炎(2例)、浮腫(2例)がそれに次いだ。有害事象で治療中止となった1例は関節痛が原因であった。【結語】タミバロテンは腫瘍縮小効果は認めなかったものの良好な病勢コントロールを示した。症例数は限られるが長期有効例もあり、比較的忍容性も高いことから悪性軟部組織腫瘍の治療選択肢となる可能性がある。