疾患に関連する特定の生体分子が同定かつ検証されており、その分子に対し特異的に作用するように設計あるいは選択され開発されてきた医薬品である。いまや世界中で開発されている抗がん剤の大半が分子標的治療薬に属するものである。がん分子標的治療薬は、以下に示すような特徴を有している。1すべてのがん患者において効くわけではなく、標的分子機能的に働いているがん細胞を有する患者では高い有効性が認められる。2概してcytotoxic抗がん剤とは異なるタイプの副作用がみられる。この副作用はcytotoxic抗がん剤と比べ必ずしも軽度とはいえない。3耐性出現は、がん細胞における標的遺伝子の変異に起因することが多い。4他の抗がん剤との併用により効果増強が認められる。効果増強の条件として、分子標的治療薬が作用するがん化のシグナルパスウェイに対して、異なる作用点から影響を与える薬剤との併用が望ましい。5抗体医薬以外は経口剤が多い。