ブックマーク筋ジストロフィーを発症した犬をゲノム編集で治療する実験に、米英の共同チームが成功した。これまでマウスで同様の研究成果が報告されていたが、今回、より身体の大きい犬でも成功したことから、人間の患者を治療する臨床研究に一歩近づいたと見られている。http://science.sciencemag.org/content/early/2018/08/29/science.aau1549.fullデュシェンヌ型筋ジストロフィーとはこの研究を実施したのは、米テキサス大学と英王立獣医科大学の共同チーム。彼らはデュシェンヌ型筋ジストロフィーを発症した4匹の犬に対し、第3世代のゲノム編集技術「クリスパー(・キャス9)」による治療を試みた。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉を正常に保つために必要な「ジストロフィン」タンパク質が体内で生成されなくなる遺伝性疾患だ。このタンパク質を生成するジストロフィン遺伝子の異常(変異)により引き起こされ、基本的には幼少期に発症する。女性はX、X》のうちの1本である)X染色体上に存在する。このため、X染色体を2本持つ女性(少女)は片方の(異常な)ジストロフィン遺伝子が正しく働かなくても、もう片方の(正常な)ジストロフィン遺伝子がバックアップ機能を果たしてくれるので、基本的に病気の発症を免れることができる。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、女性よりも(X染色体を1本しか持たない)男性(少年)で圧倒的に多く発症する。体内でジストロフィンが生成されなくなった患者は筋力が衰え、車椅子生活を余儀なくされる。症状が進行すると、呼吸障害や心不全に陥るなど危険な状態になる。この続きは、プレミアム会員になるとご覧いただけます。オフィシャルウェブサイト。