)の一種であるファブリー病に対する治療酵素製剤のバイオ後続品として2018年11月に発売しました。・ファブリー病ファブリー病治療情報サイトライソゾーム病ライソゾームは細胞の中の“ごみ処理工場”のような役割をしている細胞内小器官で、細胞の内外の老廃物がこのライソゾームにある「酵素」で分解され、代謝されます。分解される物質の種類に応じて様々な酵素がライソゾーム内に存在します。それらの酵素の一つが生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって、その酵素によって分解されるべき物質が老廃物として体内に蓄積し、さまざまな症状を引き起こす疾患です。より蓄積する物質も症状も異なり、現在までに数十種類のライソゾーム病が知られています。ハンター症候群(MPSII型)ハンター症候群とは、ライソゾーム中の「イズロン酸2-スルファターゼ(IDS)」と呼ばれる酵素が生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって発症する疾患です。さまざまな臓器や組織が次第に損なわれていく進行性の病気で、軽症例では成人期まで達しますが、重症例の寿命は10~15歳といわれています。ファブリー病ライソゾーム中の「αガラクトシダーゼA」と呼ばれる酵素が生まれつき欠損しているか、その働きが低下していることによって発症する疾患です。ため、患者さんの多くは男性ですが、女性の患者さんもみられます。ゴーシェ病ライソゾーム中の「グルコセレブロシダーゼ」という酵素が生まれつき欠損しているか、あるいはその働きが低下していることによって発症する疾患です。タイプによっては神経症状が出る場合もあります。主症状で、進行すると呼吸不全、心不全により急速に悪化します。始まり、進行するにつれて歩行障害、更には起立障害、呼吸筋の機能不全による呼吸困難を呈します。含まれる免疫担当細胞が、患者さんの体そのものを“よそ者”とみなして攻撃してしまう免疫反応です。心臓移植や腎臓移植等での患者さんの免疫担当細胞による「拒絶反応」に対し、GVHDはその逆の反応といえます。治療が困難な移植の合併症の一つで、重度の場合、患者さんの予後に大きく影響します。イド剤により治療されることが多いのですが、半数程度はこれに反応せず、そのような場合は予後が不良である事も少なくありません。バイオ後続品バイオ後続品は、特許が切れたバイオ医薬品です。一般的によく知られているジェネリック医薬品とは異なり、バイオ後続品は生きた細胞を利用するため全く同一のものを作ることはできません。証明することが求められます。