アプローチによる価値創造」を経営計画2018における戦略目標の一つに掲げ、バイオロジーとモダリティ/テクノロジーを組み合わせ、アンメットメディカルニーズの高い疾患に対する革新的な医薬品の創出を目指している。Focus候補と位置付け、遺伝子治療薬の研究開発に取り組んでいる。Myopathyは、生直後あるいは乳児期より、顔面を含む全身の筋緊張低下を主症状とする遺伝性筋疾患で、筋肉の発達に必要なミオチューブラリンと呼ばれる蛋白を作るのに必要な遺伝子であるMTM1の異常により起こる。X連鎖劣性遺伝は基本的に男の子だけに起こる。症状は非常に重く、歩くことや食事が自分でできないだけでなく、自分で呼吸をすることも困難で、多くはチューブを使った食事(経管栄養)や人工呼吸器が必要になる。予後も非常に悪く、半分の男の子は1歳半までに亡くなり、10歳まで生きることはほとんどない。同社のAT132は、アデノ随伴ウイルスを使った遺伝子治療で、正常なMTM1遺伝子を筋肉の細胞に届けるように設計されており、正常なMTM1遺伝子により、筋肉の発達に必要なミオチューブラリンを作ることが可能になる。Roweによりアデノウイルス調製中の混入物として発見された。その後の研究により、彼らはAAVウイルス粒子の複製がアデノウイルス存在下でのみ可能であることに気づいた。Inc.の最近の決算は下記の通り(千ドル)で、赤字が続いている。