▼マイオザイムとは?「マイオザイム」は、ポンペ病、酸性マルターゼ欠損症(AMD)とも呼ばれている糖原病II型の治療薬です。患者団体からの熱心な活動によって、日本では2006年2月に希少疾病用医薬品に指定されました。糖原病II型(通称:ポンペ病)は糖原病のひとつで、細胞内の酵素(アルファグルコシダーゼ)が欠損することによって、体内で分解されるべき物質が老廃物として身体に蓄積してしまう先天代謝異常疾患です。糖原病の中ではマッカードル病、コーリー病と並び患者数が多い病気です。長い間有効な治療方法がありませんでしたが、欠損酵素の補充を目的とした特効薬「マイオザイム」が開発されたことにより、治療において画期的な進歩を遂げました。▼糖原病II型(ポンペ病)とは?糖原病II型(ポンペ病)は、難病(特定疾患)の遺伝病“ライソゾーム病”の一種です。糖原病II型患者は、先天的な遺伝子異常により、酸性αグルコシダーゼ(GAA)が欠損しています。GAAは、グリコーゲン(糖原)をグルコースに分解する酵素であり、これが欠損することで、細胞内にグリコーゲンが過剰に残り、重度の筋機能障害や心臓肥大による心不全や呼吸不全が起こります。アルファ”は、遺伝子組換え技術で造り出された酸性αグルコシダーゼ(GAA)です。「マイオザイム」を使って欠損したGAAを補うことで、細胞内に蓄積したグリコーゲンを分解し、代謝の機能を回復させます。国内の糖原病の患者数は、2007年の時点で約30人と言われています。分類されますが、最も深刻なのは生後12ヵ月以内に急激に症状が悪化する【乳児型】です。いままでは、糖原病II型に対する有効な治療法はなく、対症療法のみが行なわれていました。「マイオザイム」の発売によって、糖原病II型の治療は大きく進歩し、患者にとっては大きな希望となりました。「マイオザイム」との関連性が否定できない有害事象として“アナフィラキシー反応”が認められており、充分な準備と投与後も観察が必要です。場合によっては、緊急処置を行なうケースもあります。発現する可能性があります。これらの症状を感じた場合には、速やかに医師に相談しましょう。世界にも、遺伝子組換え医薬品が増えてきました(当サイトでも遺伝子組換えというカテゴリーを作ったくらいです)。周辺情報をまとめてみました。「ステラーラ」は、主に乾癬(慢性炎症性の皮膚の病気)の症状を抑える生物学的製剤です。乾癬の原因に深くかかわっているIL‐12(インターロイキン12)とIL‐23(インターロイキン23)の働きを弱めることで、皮膚細胞の異常な増殖と炎症を...2017.12.10ケブザラ/関節リウマチの新しい選択肢めざしたのは、RAの進行抑制。関節リウマチ治療に新しいヒト型抗ヒトIL-6受容体モノクローナル抗体。「レミケード」は関節リウマチ、潰瘍性大腸炎などの治療薬(生物学的製剤)です。主力製品で、年間の売上高は600億円を超えます(2016年度売上高:668億円)。「アクテムラ」は、最先端のバイオテクノロジー技術によって開発された国産の生物学的製剤です。骨転移にも分子標的薬。※ランマークの効能・効果は「多発性骨髄腫による骨病変及び固形癌骨転移による骨病変」及び「骨巨細胞腫」です。骨吸収抑制剤「ランマーク」は、骨がガン細胞によって破壊されるのを抑えて、骨転移の症状を軽くする注射剤です。4週間に1回...▼広告のキービジュアル広告のキービジュアルは、リビングでくつろぐ親子。広告を打つこと自体が少なく、貴重な存在です。出稿するとしても基本的に専門誌なので、なかなかお目にかかれないビジュアルです。鳥スポンサードリンクコラムなぜ企業にはブランドが必要なのか?▼なぜブランドが必要なのか?製薬会社に限らず、企業はブランドを必要としています。限り正確な情報をお伝えできるように心がけていますが、内容の正確性につきましては一切保証するものではありません。添付文書や該当文献をご参照ください。提供している記事の内容からいかなる損失や損害などの被害が発生したとしても、当サイトでは責任を負いかねます。reserved.ページ上部へ戻る。