禁忌などの全処方情報が参照できます。(SEGA)の、治療的介入を必要とするが外科的切除が不能な小児と成人に対し、迅速に承認しました。この新しい剤形によって、現在承認されているSEGAの治療適用が、3歳未満の小児へも拡大されました。この適用によって初期用量の増量と、投与量の変更が可能となり、またSEGA患者集団の中での安全性、および有効性のデータが補足されました。Disperz[アフィニトール分散錠]は、主に小児期に発生する腫瘍の治療薬としてFDAに承認される初めての小児用製剤です。この新しい剤形(経口懸濁する分散錠)は、少量の水にも、従来の臨床試験に使われた錠剤に比べ、すばやく溶け、微量の用量追加ができることから、用量の調整をより柔軟にします。この処方は、成人のSEGA患者に対しても従来と違った選択をもたらします。(SEGA)の、治療的介入を必要とするが外科的切除が不能な患者に対し、初めての迅速承認がされました。この承認は、単一群試験において、3歳~34歳(年齢中央値:11歳)の28人の患者のうち9人に、50%以上のSEGAの腫瘍容積の縮小がみられたことに基づいています。mg/m2/日で、エベロリムスのトラフ濃度を達成、維持するため、治療薬物モニタリングが併せて行われました。mg/m2/日)ことに加え、3歳未満の小児も含んだ結果も明らかにしています。本ランダム化試験では、無作為に78人の患者がエベロリムス投与群に、39人がプラセボ投与群に割付けられました。被験者の年齢中央値は、9.5歳(0.8~26歳)でした。)に対する奏効率”でした。SEGA奏効とは、標的としていないSEGAの増悪がないこと、直径1cm以上の新たなSEGA病変や新規の水頭症の発症および悪化がないことを条件に、ベースライン[RC1]から50%以上のSEGAの総体積縮小が効果として定義されました。CI:24,46)にみられました。対象の観察期間の中央値は8.4カ月で、すべての効果は持続しており、エベロリムス錠投与群の効果は、期間中央値が5.3カ月(2.1~8.4カ月)でした。攻撃性などを含む行動障害です。期間中に、重篤な有害事象がエベロリムス錠投与群の19人(24%)、プラセボ投与群の5人(13%)に報告されました。多かった重篤な有害事象(3人以上の患者に報告され、エベロリムス錠投与群中により頻発)は、発熱でした。感染症に起因する重篤な有害事象は、3歳未満の患者により多くみられました。3歳未満の患者の中で、エベロリムス錠投与群の13人中6人に、感染症に起因した一つ以上の重篤な有害事象がみられた一方、プラセボ投与群は7人中2人でした。どちらの治療グループにおいても死亡は有りせんでした。ng/mLに達し維持するよう治療薬物モニタリングのもと決定されます。添付文書は、併用薬の治療が必要な患者に対するより具体的な用法の案内と、治療薬物モニタリングの頻度を記載するよう改訂がされました。[アフィニトール分散錠]の、子どもの成長や思春期の発育に対する長期的な有効性は、未だ解明されていません。成人と小児のSEGA患者で、エベロリムスの長期的な安全性と有効性をさらに評価するための確認試験が進行中です。(FDA)は、letrozole[レトロゾール]またはanastrozole[アナストロゾール]の治療後に増悪した、閉経後女性のホルモン受容体陽性、HER陰性進行性乳がんの治療にexemestane[エキセメスタン]との併用薬としてEverolimus[エベロリムス]錠(Afinitor[アフィニトール]錠、製造元ノバルティス社)を承認しました。mg/日+エキセメスタン25mg/日(n=485)投与群とプラセボ+エキセメスタン25mg/日(n=239)投与群に無作為に(2:1)に割り付けられました。患者は疾患の進行時にエベロリムスに切り替えることは許可されませんでした。基づくPFS解析結果は試験担当医師の評価と一致しました。有無や範囲、以前のホルモン療法の感受性によって分類されたサブグループを通じて一貫していました。客観的奏効率はエベロリムス投与群が12.6%、プラセボ投与群が1.7%でした。全生存率の最終解析は2014年6月に出る予定です。この無作為化試験に参加した720人の安全性が評価されました。