--オクタファルマは今週、2020年2月5~7日にオランダのハーグで開催中の第13回欧州血友病学会(EAHAD)のスポンサーとして際だった役割を果たしました。学会におけるオクタファルマの活動には、血友病A患者のニーズへの対応に着目した学術シンポジウムが含まれます。alfa))では、ヒト細胞株由来の組み換え型第VIII因子(rFVIII)Nuwiq®の最新の進展状況と、個々の血友病A患者にとって最適な治療法の理解を深めるための新規アプローチについて議論しました。Policlinico、イタリア、ミラノ)です。一流の専門家らがNuwiq®の有効性と免疫原性に関する重要データを発表しました。Pasi氏(ザ・ロイヤル・ロンドン病院、英国ロンドン)は、NuPreviq試験で個別の薬物動態(PK)評価に基づいた別の予防レジメンに従った患者の転帰を説明しました。患者40人の大多数(90%)はNuwiq®による個別化予防療法の実施期間中に突発性出血を発症せず、患者の85%(40人中34人)は治療回数が週2回以下で、有効な出血防止を維持しながら投与回数の削減による利点を受けることができる患者を識別する上でNuwiq®個別化予防療法が持つ価値が示されました。Nuwiq®の製品概要は2019年に改訂され、これらのデータが追加されました。ためのツールに関する最新情報も発表しました。未治療患者(PUPs)の場合、インヒビター発現のリスクが依然として懸案事項となっています。Liesner医師(グレート・オーモンド・ストリート病院、英国ロンドン)は、真の未治療患者で単一のFVIII製品(Nuwiq®)を検討した最大規模の前向き試験NuProtectの最終結果を発表しました。Nuwiq®投与を受けた未治療患者105人におけるインヒビターおよび高力価インヒビターの累積発現率はそれぞれ27.9%および17.6%でした。Liesner医師は、NuProtect試験においてヌル変異でないF8遺伝子変異を持つ未治療患者ではインヒビターが発現した者が1人もいなかった点を強調しました。これらのデータは、Nuwiq®の免疫原性プロファイルが、SIPPET試験における分析対象となったハムスター細胞株由来rFVIII製剤よりも、フォン・ヴィレブランド因子(VWF)を含む血漿由来FVIIIのプロファイルに類似していることを示しています1,2。シンポジウムでは続いてカルメン・エスクリオラ医師(ラインマイン血友病センター、ドイツ、メルフェルデン・ヴァルドルフ)が、インヒビター保有血友病A患者に対する各種の治療手法の影響を理解するために継続中の戦略に関し、豊富な情報で全体像を説明しました。免疫寛容誘導に影響を与える因子と、関節の健康などの長期転帰に対し各治療戦略が与える影響に対する理解を深めることは、インヒビター保有患者に対する治療判断のための情報を得る上で役立ちます。AG、スイス、チューリッヒ)が、止血という意味合いおよびそれ以外の意味合いでFVIIIが果たす役割と、血友病Aの治療と絡んでのFVIIIの広範な重要性について論じました。関節と骨の健康にとってFVIIIが非常に重要である可能性を示す証拠を明示し、血友病A患者で治療法の選択が骨と関節の健康に与える影響の特性決定で期待される新研究について発表しました。次のように述べています。「私たちは、最初の治療から長期的な保護まで、血友病A患者の個々のニーズに対応する上でNuwiq®が持つ価値を証明する優れたデータを一貫して発表できることを誇りに思います。」オクタファルマの取締役であるオラフ・ウォルターは、次のように付け加えています。「本シンポジウムは、出血性疾患の患者の生活改善に対する当社のコミットメントをまさに実際に示すものです。私たちは、Nuwiq®が、ト細胞株由来の組み換え型FVIIIを開発するという当社アプローチの成功を表すものであると考えており、Nuwiqの利点を継続的に発表できることを誇りに思います。治療せずに放置すれば筋肉・関節の出血やひいては関節症と高率での死亡をもたらす可能性があります。この疾患には世界の男性の1万人当たり約1人が患っています。FVIIIの予防的補充療法は、出血エピソードの回数と永続的な関節損傷のリスクを低減します。Nuwiq®についてNuwiq®(シモクトコグアルファ)は第4世代組み換え型第VIII因子(rFVIII)タンパク質で、化学修飾や他のタンパク質との融合を一切行わずにヒト細胞株で製造されています3。Nuwiq®はヒトないし動物由来の添加物なしに培養し、抗原性の非ヒトタンパク質エピトープを含んでおらず、フォン・ヴィレブランド因子への高い親和性を持っています3。Nuwiq®治療は、59人の小児を含め、治療歴のある患者(PTPs)としての重度血友病A患者201人(190個人)を対象とした7件の完了済み臨床試験で評価が行われてきました3。Nuwiq®治療歴のない患者(PUPs)の治療をNuProtect試験で評価しました。Nuwiq®は250、500、1000、2000、2500、3000、4000国際単位(IU)で提供しています4。Nuwiq®は、あるあらゆる年齢群の血友病A(先天性のFVIII欠乏)患者の治療と出血予防を目的とする使用が61カ国で承認されています5。オクタファルマについてオクタファルマのビジョンは、「情熱が当社を、人々の生活を前進させる新しいヘルスソリューションの提供に駆り立てる」というものです。スイス・ラッヘンに本社を置くオクタファルマはヒトタンパク質の世界最大級のメーカーで、ヒト血漿およびヒト細胞株に由来するヒトタンパク質の開発と製造を行っています。同族経営企業のオクタファルマは、投資により人々の生活を改善できると考えており、1983年からそれを実践してきました。それが当社の引き継ぐ伝統だからです。オクタファルマは世界で約8314人の従業員を擁し、下記の3治療領域における製品を通じて115カ国の患者の皆様の治療を支えています。・血液疾患(凝固障害)・免疫療法(免疫障害)・集中治療(出血管理および機能的血液量補充)オクタファルマは、7軒の研究開発施設と6軒の最先端生産施設をオーストリア、フランス、ドイツ、メキシコ、スウェーデンに有しています。公式バージョンはオリジナル言語版です。翻訳言語版は、読者の便宜を図る目的で提供されたものであり、法的効力を持ちません。翻訳言語版を資料としてご利用になる際には、法的効力を有する唯一のバージョンであるオリジナル言語版と照らし合わせて頂くようお願い致します。