先に書いたように、ラジカットはもともと脳梗塞急性期の脳保護剤として開発され、2001年6月に発売されています。)の研究を発端として治験が始まります。厚労省の認可に尽力した日本ALS協会では、こちらのページで吉野先生ほかのコメントを掲載しています。投与ルールとリスクラジカットの説明資料(後述)には、投与にあたって必要となる詳細な説明があります。重要なポイントを抜粋要約します。前提ALSに詳しい専門医が投与すること。専門医との連携のもとに投与すること。第1クールは、必ず専門医の所属する医療施設で投与を行い、頻回な血液検査をすること。治療方法ラジカットは、点滴注射です。成人の場合は60分かけて1日1回点滴注射します。注射をする期間としない期間(休薬期間)を組み合わせた28日間が1クールです。第1クール14日間連日投与したあと、14日間休薬します。第2クール以降14日間のうち10日間の点滴注射です。連日または間に休薬日を設けて注射を行います。次クールの投与開始日は、前クール投与開始日の28日後です。ショック、アナフィラキシーALS患者への投与実績は臨床試験にとどまっているので、当初目的の脳梗塞患者のデータを参照するのは合理的ですね。このため、投与にあたっては、医師による血液検査ほか多くのルールが決められています。有効性が確認されている患者タイプ現在、国内で行われた臨床試験で、ラジカットの有効性が確認されているのは、以下の条件がすべてあてはまる患者さんです。おいて、ラジカット群はプラセボ群に比べて、ALSFRS-Rスコアの低下が緩やかであったとあります。一方で、ALS臨床的症状(自力で歩けなくなる、話せなくなる、気管切開など)の発現に対する影響は明らかではないとされています。進行を止める効果は認められないが、進行を遅くする効果を認めて認可したということになります。(ALS)適正使用ガイド」6ページ以降を参照ください。わたしが投与を決めた理由ALSの原因としてフリーラジカルの可能性を指摘するものが多くあります。そもそもフリーラジカルは、老化を進める因子の一つでもあります。※フリーラジカルについての説明は割愛します。ラジカットは、そんなフリーラジカル除去剤です。実は臨床試験による結果については、母集団の規模が小さく、それ自体に有意な効果を認められるといえるかは微妙に見えました。その効果をもたらすのかは解明されていないと理解しました。遺伝性ALS患者(全体の1割を占める)の4割で、フリーラジカルを除去する酵素を合成する遺伝子が失われている、というよく知られている報告があります。私は近親者にALS患者はいないので、遺伝的ではない孤発性と考えるのが自然です。したがって、自分の症状がフリーラジカル起因なのかもわかりません。ラジカットの効果の中に、未だラットおよび試験管内での研究段階ではありますが、「細胞膜脂質の過酸化を抑制する」とあるのに注目しました。ALSの症状である運動神経細胞の破壊が、何らかの原因で引き起こされる「細胞膜資質の過酸化」であるなら、ラジカットを試す価値があると考えたのです。ALSの原因として「タンパク質TDP-43の異常蓄積」もここ数年で広く研究されるようになり、私も注目しています。以前こちらの記事でも紹介したとおり、TDP-43の異常が遺伝子コピーのエラー原因となっていることがわかりました。生理学的な根拠はなく、まだ私の希望的観測でしかありませんが、遺伝子コピーのエラーが一時的に神経細胞膜の過酸化をひきおこすなら、あるいは過酸化がタンパク質の異常蓄積の原因となっているなら、ラジカットが多少の改善効果を持つ可能性はあるかなと考えました。おわりにALS患者にとって、ラジカットの出現は「溺れているところに投げ込まれた、一束の藁」のようなものです。治療の選択肢がほとんどないALS患者にとっては、まさに「藁をも掴む」心境で投与をする方が多いと思いますが、最低限の知識と、効用の限界を把握しておく必要があるかと思います。今回は、自分が調べたり考えたりしたことをまとめました。次回は、入院して行った第1クールについて書く予定です。三菱田辺製薬のラジカット説明ページには、詳細な「ALS治療支援ツール」があります。(ALS)治療を受けられる患者さんとご家族の方へ」は必ず患者および患者家族が目を通しておくべき内容です。(ALS)適正使用ガイド」も見ておいたほうがいいでしょう。リハビリテーション器具ALSは原因がわかっていない疾病なので、病院に行くのは経過観察のためになります。先週末の11月20日に発売された「宇宙兄弟」第27巻を読みました。新年のごあいさつ新年のお慶びを申し上げます。...『みんなで創る、神経難病患者と一緒に鎌倉に行こうプロジェクト2019』10/27に開催しました昨年開催したプロジェクトが好評だったので、今年も開催しました。〈それまでのキャリア〉R&Dエンジニア、シリコンバレー駐在、大企業マネージャ、ベンチャー役員、中国経営の業務経験。