生命力(Vitality)を向上(Increase)させる。貴祥ちなみに、海外では製品名「Crysvita」として既に承認・販売されています。今回はくる病・骨軟化症とクリースビータ(ブロスマブ)の作用機序について解説していきます。ものを「くる病」、それ以降のものを「骨軟化症」と呼んでいます。子供はくる病、大人は骨軟化症、といったイメージですね。くる病・骨軟化症は大きく以下の2種類に分類されいて、いずれも難病に指定されています。ビタミンD依存性くる病・骨軟化症1)ビタミンD抵抗性くる病・骨軟化症2)ビタミンD抵抗性くる病・骨軟化症は、別名「低リン血症性くる病・骨軟化症」と呼ばれていて、慢性的な低リン血症状態によって引き起こされると考えられています。関節腫脹などがあり、しっかりと治療を開始しないと成長障害によって低身長となってしまうこともあります。ビタミンD抵抗性骨軟化症では、筋力低下や骨痛が主な症状ですが、こちらも適切な治療を行わないと、最悪寝たきり状態になってしまいます。factor23)」の過剰産生によるものだとされています。FGF23」が2019年10月1日より保険適用されています。日立化成(株)|FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症の体外診断用医薬品の保険適用を取得FGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症は更にその原因(遺伝的要因や腫瘍性要因)によって細分化されていますが、主なものとしては以下があります。根本的な治療法はありませんので、対処療法として以下の薬物療法が中心です。従って、新たな治療選択肢が望まれていました。細胞のリンプールによって一定に保たれています。カルシウムとリンの再吸収促進(排泄抑制)という大切な役割を担っています。(カルシウムとリンの調整)同時に活性化ビタミンD3は骨形成を促進させることによって、カルシウムやリンを骨にコーティング(石灰化)し、骨を強くしていきます。貴祥このように骨の強度を保ったり、骨代謝の中心的な役割を担っているのがビタミンD3やカルシウム・リンですね。最近になって、もう一つリンを調整している因子が発見されました。factor23)」と呼ばれるものです。通常、FGF23は骨中の成熟骨細胞で産生された後に血中に分泌され、腎臓に作用して以下の働きをします。よって活性型ビタミンD3に変換されます。正常な場合には、リンが高くなりすぎないようにFGF23が適度に産生されてリン濃度を調節しています。遺伝的な要因や腫瘍によってFGF23が過剰に産生されると、過剰に働いてしまい、極度な低リン状態になってしまいます。これが慢性的に生じることでくる病・骨軟化症を発症すると考えられています。クリースビータ(ブロスマブ)の作用機序クリースビータは抗FGF23完全ヒト抗体製剤で、FGF23の働きを特異的に阻害します。活性型ビタミンD3の産生促進によって血中リン濃度が増加すると考えられます。リン濃度が増加する結果、くる病・骨軟化症の症状改善に繋がります。根拠となった臨床試験をご紹介します。成人のX染色体優性低リン血症性骨軟化症(XLH)患者さんを対象に、クリースビータ(4週毎の皮下注)もしくはプラセボを比較した国際共同第III相試験(日本人含む)が行われました。4)本試験の主要評価項目は「投与開始後24週間の血清リン濃度平均値が正常な患者の割合」とされ、結果は以下の通りでした。Index):膝関節症や変形性、股関節に特異的なQOLの尺度また、小児のX染色体優性低リン血症性骨軟化症(XLH)患者さんを対象にした同様の臨床試験5)においてもクリースビータの有効性が確認されています。対象(成人・小児)で異なっていますので下表にまとめてみました。薬価収載時(2019年11月19日)の薬価は以下の通りです。本剤の開発に当たって、小児でリン酸製剤等による既存の治療法と比較したランダム化非盲検比較試験が実施され、本剤群でくる病の重症度評価で有意な改善が認められたことから、有用性加算(I)A=45%が妥当と判断した。収載時の算定根拠については以下の記事で解説しています。国内初の抗FGF23完全ヒト抗体製剤FGF23を阻害することで血中リン濃度を増加させ、症状を改善するこれまでFGF23関連低リン血症性くる病・骨軟化症は対症療法以外に有効な治療薬がありませんでした。クリースビータは新たな治療選択肢になり得ることから患者さんにとっては朗報ではないでしょうか。今後もFGF23関連の疾患等に適応拡大されることを期待したいと思います。本当に稼げるおススメ3選と注意事項を解説!続きを見る失敗しない薬剤師の転職とは?数多く存在する薬剤師専門の転職エージェントサイト。どこに登録したらいいのか悩むことも少なくありません。そんな転職をご検討の薬剤師さんに是非見ていただきたい記事を公開しました。薬剤師を経て現在に至る。今でも現場で働く現役バリバリの薬剤師で、薬のことを「分かりやすく」伝えることを専門にしています。薬剤師を経て現在に至る。今でも現場で働く現役バリバリの薬剤師で、薬のことを「分かりやすく」伝えることを専門にしています。サイトについて●新薬の作用機序や概要を分かりやすく解説しています。●医療関係者向けですが、一般の方々にも理解しやすいように努めています。●薬剤師資格を保有しているため、知識・記事内容の信頼性と裏付けが確実です。●薬剤師の副業が解禁!?2018年に政府は実質、副業を解禁しました。新薬情報オンラインから、執筆に参加させて頂きました。