行いましたのでお知らせします。承認されれば日本初のアンチセンス核酸医薬品*となる見込みです。*疾患に関係するタンパク質をつくるRNA(mRNA、mRNA前駆体、miRNA)を標的とする核酸医薬品ヌシネルセンナトリウムは米国食品医薬品局(FDA)に対して9月に、欧州医薬品庁(EMA)に対しては10月に承認申請を行い、現在審査が行われています。指定するとともに、FDAも本剤を優先審査対象に指定しました。日本でも、オーファン医薬品の指定を受けています。ヌシネルセンナトリウムは乳児期発症型(1型と同等)のSMA患者対象の第III相試験であるENDEAR試験、遅発型SMA(2型と同等)を対象としたヌシネルセンナトリウム評価のための第III相試験であるCHERISH試験、それぞれの中間解析において規定の主要評価項目を達成しました。日本も両試験に参加しました。スティーブ・スギノは次のように述べています。「ENDEAR第III相試験の中間解析の結果を受け、米国、EUに続いて日本でも早期に承認申請ができたことをうれしく思います。遺伝的要因で発症するSMAは多くの場合、乳児期から症状があらわれ、これまで治療薬もありませんでした。患者さんにこの薬を早期にお届けすることが実現できるよう、社員一丸となって承認に向けて取り組んでまいります」。SMAは、脊髄および下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患であり、重篤で進行性の筋萎縮や筋無力を引き起こします。重篤なタイプのSMAの患者さんは最終的に麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがあります。(難病情報センター)によると、874人です。現在、SMAの根本治療として承認された治療法はありません。ヌシネルセンナトリウム臨床試験プログラムヌシネルセンナトリウムは発症前ならびに発症後、つまり今後発症する可能性がある患者さん、あるいはすでに1型、2型、3型と診断されたSMA患者さんを対象に臨床開発が実施されてきました。ヌシネルセンナトリウム第III相臨床試験プログラムはENDEAR試験とCHERISH試験という二つの検証試験で構成されています。ENDEAR試験は乳児期発症型SMAの患者さん122名の13カ月にわたる試験としてデザインされました。これらの患者さんは、SMAの兆候と症状が生後6カ月以下で発現し、かつスクリーニング時の年齢が生後7カ月以下でした。(HINE)を用いて計測され、主要評価項目において統計的かつ臨床的に有意な改善を示しました(p<0.0001)。CHERISH試験は遅発型SMAの患者さん126名の15か月にわたる試験としてデザインされました。これらの患者さんは生後6カ月以上で兆候と症状があった患者さんおよびスクリーニング時点で2歳から12歳だった患者さんでした。規定されていた中間解析では、「ハマースミス運動機能スケール拡大版」(HFMSE)を用いた評価で、治療群(n=82)とシャム対象(実薬でない)群(n=42)との間で、15カ月時点で5.9ポイント(p=0.0000002)の差を示しました。それぞれの中間解析における良好な結果に基づき、ENDEAR試験及びCHERISH試験は早期終了され、試験参加者は非盲検試験であるSHINE試験にて引き続きヌシネルセンナトリウムの投与を受けることが可能です。SHINE試験(非盲検)はENDEAR試験とCHERISH試験に参加した患者さんの非盲検延長試験として実施されます。ヌシネルセンナトリウムの長期的な安全性と忍容性を評価するようデザインされたものです。ヌシネルセンナトリウムについて追加データを収集するために、EMBRACE試験とNURTURE試験という二つの第II相試験がデザインされました。EMBRACE試験は、ENDEAR試験またはCHERISH試験の年齢等の基準を満たさない乳児期発症型または遅発型SMAの患者さんの部分集団についての追加データを収集するためにデザインされています。乳児期発症型(1型を発症する可能性が高い)のSMA母集団においてエビデンスが示されたため、EMBRACE試験のシャム(実薬でない)群は中止となり、患者さんには非盲検延長試験を通じてヌシネルセンナトリウムの投与を受ける選択肢が提供されています。NURTURE試験は発症前の乳児(初回投与時に生後6週間以下)を対象として実施中の非盲検試験で、発症前の治療によりSMA症状の発現を予防または遅らせることができるかどうかを判断するための試験です。ヌシネルセンナトリウムについてヌシネルセンナトリウムはSMAの治療薬として開発中の病態修飾療法剤です。ヌシネルセンナトリウムはアンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO)であり、SMN1とほぼ同一の遺伝子であるSMN2のスプライシングを変えるようデザインされています。その目的は完全に機能するSMNタンパク質の産生を増やすことにあります。ASOは標的RNAと結合して遺伝子発現を調節するようデザインされた短鎖の合成ヌクレオチドです。このテクノロジーを使うことで、ヌシネルセンナトリウムは機能的SMNタンパク質の量を増やす可能性を備えています。革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者様に提供します。1978年に設立されたバイオジェンは、世界で最も長い歴史のある独立したバイオテクノロジー企業の一つであり、多発性硬化症と血友病の治療法における先進性と革新性で世界中の患者さんに貢献しています。Twitter(https://twitter.com/biogen)をご覧ください。バイオジェン・ジャパンについてバイオジェン・ジャパンは、米国バイオジェンの日本法人です。おける革新的な治療薬を創薬開発し、世界中の患者さんに届けています。当社は1978年にノーベル賞受賞者らによって設立され、世界で最も歴史のある独立系バイオテクノロジー企業として、日本では2000年より事業を展開しています。重要なお知らせバイオジェン企業ウェブサイトから離れようとしています。訪問先のサイトの利用条件、プライバシー、セキュリティー、および他の類似の方針を読み評価することをお勧めします。バイオジェンの基準とは異なる可能性があります。当リンクは、第三者ウェブサイトがバイオジェン社およびバイオジェンのウェブサイトを支持していることを意味するものではありません。当社のウェブサイトをご訪問いただきありがとうございました。