0目標金額を達成しました!皆様、私達のクラウドファンディング挑戦課題「組み換えカイコでリソソーム病の薬を作りたい!」に対し、ご支援をくださり、大変ありがとうございました。お陰様で、10/5に目標額100%を達成することができました。これで本研究プロジェクトを実施することができます。重ねてお礼申し上げます。最近、新たに農研機構が、より多くのヒトカテプシンA(酵素タンパク質)を繭に吐出する、複数のカイコ系統の作製に成功いたしました。そこで、これらの系統由来の繭の購入費も必要になりました。私共の挑戦期間が20日残っていますことから、セカンドゴールとして、さらに皆様から50万円のご支援をいただきたいと存じます。引き続き、皆様からのご支援をお願い申し上げます。病とされてきた遺伝病を、見事克服することはできるのでしょうか。私たちの身体を構成する細胞の内部に、リソソームという小器官があるのをご存知でしょうか。リソソームの内部には、70種類ほどの加水分解酵素が含まれており、そこでは常に、生体分子の分解・代謝が営まれています。特定の酵素の遺伝子に突然変異が起こると、正常な酵素が細胞内部に作られなくなります。すると、いつもは分解されている生体分子が分解されず、リソソーム内部に生体分子が過剰に蓄積されることになります。その結果、臓器が正しく機能しなくなり、全身にさまざまな症状が現れてしまうのです。リソソーム病のひとつである「ポンペ病」では、リソソームで分解されなくなったグリコーゲンが肝臓や筋肉に蓄積し、肝臓の腫大や筋力の低下を引き起こします。リソソーム病の発生頻度は出生児1~10万人当たり1人程度ではありますが、決して見過ごすことのできない疾患であり、厚生労働省の特定疾患にも指定されています。リソソーム病を治療せよ!リソソーム病の有効な治療法はほとんどなく、1990年以前は不治の病とされてきました。最近では、バイオ医薬品の発展に伴い、組換えヒトリソソーム酵素製剤を点滴する治療法が一部の疾患に適用され、一定の成果を上げてきました。この酵素補充療法では、1人の患者さんを1年間治療するのに必要な酵素が約1グラムという少量であるにも関わらず、医療費は年間3~4千万円と高コストになってしまう現状です。組換えヒトリソソーム酵素製剤を、できるだけ低コストで、安全に、大量製造することはできないのでしょうか。そこで私が注目したのが、カイコです。組み換えヒトリソソームの可能性カイコは、唯一家畜化された昆虫で、明治時代の日本の養蚕業を支えました。田村俊樹博士(当時)が組み換えカイコの作製技術を開発し、その後、もともと絹糸タンパクを大量生産する絹糸腺とよばれる器官で、比較的分子量の大きな有用タンパク遺伝子を大量発現する組み換えカイコ系統が作製されています。私たちは、平成22~26年度の農水省プロジェクトにおいて、ヒトリソソーム酵素を大量発現する組み換えカイコの作製に成功しました。当面の目標は、日本人に多い遺伝病である「カテプシンA欠損症」の治療薬の開発です。これまでに、正常なヒトカテプシンAを絹糸腺でつくる組み換えカイコを作製し、患者さんの皮膚由来の線維芽細胞を用いた実験において、カイコ由来のヒトリソソーム酵素に治療効果があることを見出してきました。研究費サポートのお願い次のステップとして、組み換えカイコの繭からヒトリソソーム酵素を精製して、患者さんとよく似た症状を示す「カテプシンA欠損症モデルマウス」に対する治療効果を調べていきたいと考えています。組み換えカイコの繭(1,000個程度)やヒトリソソーム酵素精製のための試薬を購入する資金が不足しており、このままでは研究を進めていくことが困難です。そこで今回、クラウドファンディングに挑戦することを決意しました。今回の研究が成功すれば、リソソーム病に苦しむ患者さんたちにお届けする、安全で、低コストな治療薬の実現に、一歩近づくことができます。多くのハードルを越えなければなりませんが、日本発の組み換えカイコで生産するヒトリソソーム酵素で、より多くの患者さんたちの力になりたいと思い、研究を進めております。私たちの掲げる「新蚕業革命」、ぜひ一緒に実現させていきませんか?ご支援のほど、どうぞ宜しくお願いいたします。Koji)と申します。大学院博士課程では、ニクバエに対する変態ホルモンの作用機構の研究を行い、薬学博士号を取得しました。センターの教授として、研究室のメンバーと共にリソソーム病の病態解明や治療法開発研究に従事してきました。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)研究報告レポートとカイコの画像(上記写真はサンプルです。)をご登録いただいたメールアドレスまでお送りいたします。今後とも研究の進展にぜひご注目ください。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)カイコの画像をポストカードの大きさに印刷したものを3枚お送りいたします。私の一言コメントも添えておりますので、お楽しみにお待ちください。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)胸元にカイコの成虫マークがプリントされたポロシャツ(ブラック)をお送りいたします。academist限定のポロシャツです。カラーはブラック限定ですので、S、M、L、LLよりサイズをお選びください。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)サイエンスカフェにご招待いたします。研究進捗から今後の展望まで丁寧に解説いたしますので、ぜひお越しください。2016年12月の土曜日に徳島で、2017年3月中旬に東京で開催いたします。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)カラフルな空の切り繭(白色、黄色)をお送りいたします。20名様限定リターンですので、お早めにお申込みください。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)論文の謝辞に支援者の皆様のお名前を記載し、別刷をメールにてお送りいたします。お届けまでに少し時間はかかるかもしれませんが、末長く応援いただけると幸いです。オリジナルカイコ画像(1枚:電子版)今回ご用意したリターンを全てお送りいたします。カイコに関する議論を行う時間を設けさせていただきます。徳島の場合は別途日程調整を、東京の場合にはサイエンスカフェの前後の時間帯でお願いいたします。追加のご支援をいただき、大変ありがとうございます。研究室員ともども、これからも頑張りますので、応援くださるよう、宜しくお願いいたします。私達の学術系クラウドファンディング研究プロジェクトをご支援くださり、大変ありがとうございました。組み換えカイコで生産する医薬品の実用化に向けて、さらに研究を進めていきたいと存じます。これからも応援くださるよう、宜しくお願いいたします。いい仕事になることを期待しています。研究者のお立場から、ご支援くださり大変ありがとうございます。遺伝子組み換えカイコによる難病治療薬の実用化に向けて、さらに努力していきたいと存じます。これからも応援くださるよう、宜しくお願い申し上げます。2016年10月24日ご研究中のリソソーム病に限らず、希少な病に苦しむ方は、全て併せればかなりの数に上る筈です。品物に近い規模にしかならず、既存の製薬会社が二の足を踏んでいる現状にも納得せざるを得ません。そんな中で、かつて日本が得意とし、現在も宿主しながらも存続できている養蚕技術を活かした研究は一筋ながら図太く眩い光明と思います。目標達成とのことで安心しておりましたが、新株創出を得てセカンドゴールを設定されるとの由、僅かばかりで恐縮ですが、お役立て頂ければ幸いです。