Cortes氏らにより公表された。比較検証した第IIb相試験である。本試験に登録された患者背景は下記の通りである。年齢中央値は30mg群57歳(19-77歳)に対して53歳(20-74歳)。性別は30mg群で男性58%(N=22人)に対して60mg群で男性58%(N=22人)。Statusは30mg群でスコア0が21.1%(N=8人)、スコア1が60.5%(N=23人)、スコア2が18.4%(N=7人)に対して60mg群でスコア0が18.4%(N=7人)、スコア1が63.2%(N=24人)、スコア2が10.5%(N=4人)。遺伝子変異ステータスは30mg群でNPM1変異陽性21%(N=8人)、CEBPA変異陽性0%に対してNPM1変異陽性29%(N=11人)、CEBPA変異陽性0%。遺伝子学的異常に基づくリスク分類は30mg群でFavorableが0%、Intermediateが68%(N=26人)、Unfavorableが11%(N=4人)に対して60mg群でFavorableが5%(N=2人)、Intermediateが66%(N=25人)、Unfavorableが8%(N=3人)。前治療歴は30mg群で造血幹細胞移植歴24%(N=9人)、化学療法レジメン数中央値3(1-6)レジメンに対して60mg群で造血幹細胞移植歴32%(N=12人)、化学療法レジメン数中央値3(1-9)レジメン。以上のように両群間における患者背景の大きな偏りはなかった。以上の背景を有する患者に対する本試験の結果は下記の通りである。(CRc)率は30mg群47.4%(N=18人)に対して60mg群47.4%(N=18人)を示した。(CRc)の奏効持続期間(DOR)中央値は30mg群4.2週(95%信頼区間:2.1-9.7週)に対して60mg群9.1週(95%信頼区間:4.1-22.3週)、60mg群で延長傾向を示した。一方の主要評価項目であるQT延長発症率30mg群でQTcF>480msecが11%、QTcF>500msecが5%に対して60mg群でQTcF>480msecが17%、QTcF>500msecが3%、60mg群でQTcF>480msecの患者割合が多かった。トルサード・ド・ポワント、グレード4の心室性不整脈、そして突然死などを発症した患者は両群で確認されなかった。30mg群32%(N=12人)に対して60mg群42%(N=16人)。ともに60mg群で良好であった。一方の安全性として全グレードの治療関連有害事象(TRAE)発症率は30mg群78.9%(N=30人)に対して60mg群80.6%(N=29人)、10%以上の患者で確認された全グレードの治療関連有害事象(TRAE)は下記の通りである。30mg群で10.5%(N=4人)に対して60mg群で11.1%(N=4人)、下痢は30mg群で10.5%(N=4人)に対して60mg群で11.1%(N=4人)、血小板減少症は30mg群で10.5%(N=4人)、味覚異常は30mg群で10.5%(N=4人)、消化不良は30mg群で10.5%(N=4人)、QT延長は60mg群で13.9%(N=5人)、胸痛は60mg群で11.1%(N=4人)、好中球減少症は60mg群で11.1%(N=4人)、嘔吐は60mg群で11.1%(N=4人)。Cortes氏らは以下のように結論を述べている。(AML)患者に対するFLT3阻害薬であるキザルチニブ単剤療法は複合完全寛解(CRc)率をはじめ有効性が高く、グレード3以上のQT延長発症率も3%から5%と管理可能でした。オンコロジーメディアの運営を経て、フリーのメディカルライターに転身。▶Tweetこの記事に利益相反はありません。HONcodeの条件を満たしています。こちらから確認してください。ークの使用を認定された事業者です。支援の取組み家族の闘病生活を支えるとき。