※この資料は、米バクスターインターナショナルインクが2014年8月21日に発表しましたプレスリリースを日本語に翻訳再編集し、皆様のご参考に提示するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその解釈については英語が優先します。2014年8月21日、米国イリノイ州ディアフィールド発バクスターインターナショナルインク(NYSE:BAX)は、血友病A治療用遺伝子組換え型第VIII因子(rFVIII)を基盤とした「BAX855」の第III相ピボタル臨床試験の肯定的結果を発表しました。「BAX855」は「アドベイト」(遺伝子組換え型血液凝固第VIII因子製剤)に基づき開発され、半減期を延長した治験薬です。この試験では、出血時投与群との比較での定期投与群における年間出血率(ABR)の低減という主要評価項目が達成されました。この国際共同前向き多施設第III相試験から得られた統計学的解析の結果は、「BAX855」が、12歳以上の患者の出血のコントロール、定期補充療法および周術期管理における主要評価項目を満たしたことを示しました。「BAX855」は出血時補充療法についても有効であり、エピソードの96%は1回または2回の投与によりコントロールすることができました。「BAX855」の半減期は、第I相試験の結果と同じく「アドベイト」の1.4~1.5倍でした。「BAX855」に対するインヒビターの発現、及び過敏症などの治療に関連する重篤な有害事象は認められませんでした。本製剤に関連して最もよく認められた(3例)有害事象は頭痛でした。「BAX855試験の肯定的結果は、新治療の開発を推し進め、血友病の患者さんのための治療選択肢を拡充するという当社の持続的、長期的なコミットメントを示すものです。当社はBAX855プログラムをさらに進め、本年末までに米国での承認申請を行いたいと考えています」とバクスターのバイオサイエンス事業部グローバル研究開発担当バイスプレジデントであるジョン・オーロフは述べています。治療歴のある138名の青少年および成人の血友病A患者を対象に「BAX855」を評価したものです。患者に週2回投与(45IU/kg)または出血時投与による治療を行い、6ヵ月間追跡しました。本試験の主要目的は、出血時補充療法と比較した場合の治療期間中のABRの低減でした。本製剤を定期投与または出血時投与の治療レジメンのいずれかで投与した場合の安全性および免疫原性についても評価を行いました。(BLA)を2014年末までに米国食品医薬品局(FDA)に行い、今後数ヵ月で追加データを示す予定です。