バージャー病)に対して「コラテジェン」という遺伝子治療薬が承認されました。遺伝子治療薬が初めて国内で承認されました。バージャー病は、四肢の末梢血の炎症により閉塞することで、虚血症状が起きる疾患で、発症や増悪には喫煙が密接に関係していると言われています。自覚症状としては、手足のしびれや冷感、痛みなどがあり、最悪の場合潰瘍を経て壊死することがあります。治療の基本は禁煙で、状態に応じて薬剤の投与や手術が行われます。今回承認されたHGF遺伝子治療薬は、導入したHGF遺伝子により発現するHGFが血管新生や血流増大をおこすことで、虚血症状を軽減するという仕組みで効くことが想定されています。薬価は60万円となりますが、高額療養費制度などで実際の患者負担はもっと減ることが予想されます。ピーク時の患者数は年に一千人弱、販売額は年12億円と想定されています。遺伝子治療薬は高くなりがちであることが言われています。今後もますます遺伝子治療薬が販売され、今まで治療のなかった疾患にも治療をもたらすことが期待されます。今後も様々な周りの施策とのバランスを取りながら検討が進められていくことに注目していきたいですね。元のニュースはこちら。