Inc.)は臨床段階の遺伝子治療会社である。同社は中枢神経系(CNS)疾患患者向け治療法の開発を行う。アルツハイマー病及び慢性疼痛を含むCNS適応症向けプログラムを含む。同社の臨床的製品候補であるVY-AADC01は進行性パーキンソン病の治療向けアデノ随伴ウイルス(AAV)遺伝子治療薬候補である。使用されるAAV2キャプシドと芳香族L-アミノ酸デカルボキシラーゼ(AADC)トランスジーンの発現を駆動するサイトメガロウイルスプロモーターを含む。パイプラインにはVY-SOD101、VY-FXN01、VY-HTT01、VY-TAU01、VY-NAV01を含む。中枢神経系の疾患に対する遺伝子治療の開発に従事。特定のタンパク質に焦点を当て、アデノ随伴ウイルス遺伝子治療のアプロ―チにより症状の進行を遅らせることを目的とする。ハンチントン舞踏病などの治療に貢献する。本社はマサチュ―セッツ州ケンブリッジ。(公式ツイッターやCEOツイッターなど)...morenasdaqchart.com。