it指定難病の「低ホスファターゼ症」等への応用に向けて、骨髄を由来とする「間葉系幹細胞」の製造を目指す島根大学発ベンチャーに5億8000万円調達しました。低ホスファターゼ症はアルキルホスファターゼ(ALP)という酵素の働きが低下することにより、骨の軟化や低石灰化などの症状を呈します。ALPというとしばしば健康診断において、肝臓や胆道の機能を測る検査値ではありますが、元々はピロリン酸という物質を骨の形成に必要なリン酸へと分解する機能を持っています。この酵素が十分機能しないことで、骨の形成がうまく行かなくなってしまい、骨にまつわる様々な症状が起きます。遺伝性の疾患で、病型により予後はかなり異なることが知られています。治療法としてはALPの補充療法が行われています。したベンチャー企業の研究開発が実を結んで、難病や希少疾患の治療薬が生まれることはしばしばあります。注目していきたいですね。元のニュースはこちら。