ミクスOnline本システムでは、JavaScriptを利用しています。JavaScriptを有効に設定してからご利用ください。03:52印刷コピーTwitterFacebookLinkedin厚生労働省の中医協総会が8月28日に開かれ、新薬12製品(12成分17品目)を薬価収載することを了承した。同省は9月4日に収載する予定。指定難病の発作性夜間ヘモグロビン尿症に用いるユルトミリス点滴静注(アレクシオンファーマ)の薬価は300mg30mL1瓶で71万7605円となり、ピーク時売上は10年後に331億円になると予測した。ピーク時売上で100億円を超えるとしたのは、同剤と、ICS/LAMA/LABAの3剤配合COPD治療用吸入薬ビレーズトリエアロスフィア56吸入(アストラゼネカ)の2剤。ビレーズトリエアロスフィアは10年後に売上189億円と見込んだ。ノルディスク)などがある。加算:なし既存の60μg、120μg、240μg製剤は、尿浸透圧あるいは尿比重の低下に伴う夜尿症と、中枢性尿崩症を効能・効果としている。今回の適応追加に伴い、25μgと50μgの規格を追加した。1日1回就寝前に50μgを経口投与する。25μg製剤、50μg製剤は、既存の効能・効果には使えない。低用量のOD錠が開発された経緯は、夜間頻尿の治療に既存の規格を用いると、低ナトリウム血症の発現リスクがあるため。既存のままでは、65歳以上の高齢者が同剤で治療を開始することを推奨しておらず、高齢者に対する適切な治療が求められていた。フェリングはOD錠の25μgと50μg製剤について、キッセイ薬品とコ・プロモーションする。加算:新薬創出等加算(主な理由:希少疾病用医薬品)がんの増殖に関与するとされるFLT3の働きを阻害し、増殖を抑えると考えられている。(AML)は、骨髄における白血病細胞の異常な増殖の結果、正常な血液細胞の産生が著しく阻害され、治療しないと短期間で致死的になる予後不良な血液疾患。FLT3-ITD変異はAML患者の約25%に認められるとされる。FLT3-ITD変異を有する患者は、変異のない患者と比べ、再発率が高く生存期間が短いとされている。先駆け審査指定制度加算(A=10%):理由「本剤は、新規の作用機序を有し、世界に先駆けて日本で承認されたものである一方で、『日本における承認事項の基礎となった臨床試験』に該当する中核的な探索的試験において、安全性の解析対象とされた日本人患者は16例と限られていることから、限定的な評価とした」がん腫を問わない抗がん剤となる。NTRK融合遺伝子から作られる融合TRKにより、がん細胞の増殖が促進されると考えられている。同剤はTRKの働きを阻害し、増殖を抑えるとされる。NTRK融合遺伝子を標的にする初の薬剤となる。NTRK融合遺伝子は、様々な固形がんで認められるが、非小細胞肺がんや結腸・直腸がんなどの患者数の多いがん種では1%未満とされる。がんでは多く認められるという。加算:有用性加算(I)(A=40%)、新薬創出等加算(主な理由:希少疾病用医薬品)有用性加算(I)(A=40%):理由「本邦で初めてのsiRNAの核酸医薬品であり、既存の薬剤とは全く異なる新規の薬理作用を有すると認められる。本剤は既存治療薬と異なり、遺伝子変異型や疾患の進行程度などに左右されることなく、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー患者への有効性が示されていること等から、治療方法の改善が客観的に示されていると認められる。適応疾患は、トランスサイレチンタンパク由来の不溶性線維状タンパクの末梢神経や各種臓器への沈着により発症する。生存期間の中央値は診断後4.7年との報告もある。同剤は、RNA干渉によりトランスサイレチンタンパクの発現を抑える。指定を受けていることから加算の要件を満たす。症例数が限られて市場規模が小さいことは原価計算方式の計算の中で価格に反映されていることを踏まえて、限定的な評価とした」この疾患は、血液がんなどの治療に実施される造血幹細胞移植の合併症として知られている。重症の場合は多臓器不全により死亡率が80%に至る。同疾患に適応のある承認薬はない。経て、厚労省が開発要請した品目。デグルデク(IDeg))と、GLP-1受容体作動薬ビクトーザ(リラグルチド(Lira))を固定比率で配合した注射剤。IDeg1単位にLira0.036mgを固定比率で配合しており、IDeg1~50単位/Lira0.036~1.8mgの範囲で患者の状態に応じた用量調節ができる。インスリンとGLP-1受容体作動薬の配合剤。適応疾患は、後天的な遺伝子の突然変異で、慢性的な血管内溶血(赤血球破壊)を引き起こす造血幹細胞疾患で、指定難病。錠剤が承認されている。テープ剤は40mgを1日1回貼付し、患者の状態に応じて最大80mgを1日1回貼付できる。24時間ごとに貼りかえる。経口剤に比べて食事の影響を受けにくく、食生活が不規則な患者や、経口服薬が困難な患者への投与を可能にする。加算:小児加算(A=5%):理由「小児に係る用法・用量が明示的に含まれていること、比較薬は小児加算を受けていないことから、加算の要件に該当。同成分を含有する経口剤、注射剤はすでに承認されている。加算:なし長時間作用性抗コリン剤(LAMA)と長時間作動型β2刺激剤(LABA)の配合吸入薬。加算:新薬創出等加算(主な理由:加算適用品等の収載から3年以内3番手以内)吸入ステロイド剤(ICS)、長時間作用性抗コリン剤(LAMA)、長時間作動型β2刺激剤(LABA)の3剤配合吸入薬。薬価:160mg1瓶4164.40円(1日薬価4164.40円)市場予測(ピーク時2年後):投与患者数74万人、販売金額31億円)加算:新薬創出等加算(主な理由:新薬創出等加算を受けている製剤の剤型追加)既存薬も吸入剤だが、同剤ではネブライザーに懸濁した薬液を投入し、霧状にすることで、自発呼吸で薬剤を吸い込めるよう設計した。5歳未満の小児や、気管支喘息など肺機能が著しく低下する呼吸器疾患を合併している患者でも使いやすくする。既存薬では添加剤として乳糖水和物を含有していたため、乳製品に対し過敏症の既往症がある患者は、慎重投与とされていたが、今回の新製剤には添加されておらず、慎重投与扱いにはならない。株式会社ミクスミクスOnlineのページのコピー(プリント)は著作権法上での例外を除き禁じられています。info@jcopy.or.jp)の許諾を得てください。ミクスOnline内の翻訳物については複数の著作権が発生する場合がございますので別途ご相談ください。【MixOnline】コンテンツ注意書き【MixOnline】関連ファイル関連ファイル関連するファイルはありません。