巨大市場・中国での本格的事業展開に向けた大きなステップである。引き続き「SP-01」および・・・」続きは本文をご覧ください。BPSは直近四半期末。・<参考:コーポレートガバナンスについて>今回のポイント会社概要がん領域に特化したスペシャリティ・ファーマ(※)として、有望市場である日本、中国を中心としたアジア地域においてがん治療薬、がんサポーティブケア(がん支持療法医薬品等)などの開発及び販売を行う。荒井社長率いる実務経験豊富な開発スタッフ、開発成功確率の高さ、安定した事業基盤、事業の早期実現可能性などが大きな強み・特長。(※)スペシャリティ・ファーマ:得意分野において国際的にも一定の評価を得る研究開発力を有する新薬開発企業のこと。ソレイジア(SOLASIA)は、Sol(ラテン語で太陽)+Asia(アジア地域)からなるもので、「日本・アジアにおいて、がんと向き合うさまざまな人たちの未来を照らす希望の太陽でありたい。」という想いを表している。以下のような、『経営理念:ミッション、ビジョン、バリュー』を掲げている。経営方針として以下の2点を示している。ニッチではあるが困っている患者が多数いるアンメット・メディカル・ニーズ(いまだに治療法が見つかっていない疾患に対する医療ニーズ)解決のための新薬開発に注力していく。現在は研究開発が先行しているため財務CFに頼らざるを得ない現状であるが、早期に営業CF黒字化を実現し、持続的成長が可能な基盤を構築する。27年(2015)人口動態統計」によれば、2015年の死因別順位は悪性新生物(がん)が、死亡数370,346人で全死亡者数1,290,444人の28.7%を占め第1位であった。総人口の変化を加味した「死亡率(人口10万人に対し何人が死亡したか)」の推移を見ても、1981年に死亡率142.0人で、同134.3人の脳血管疾患に代わり第1位となって以来30年以上にわたり連続して第1位であり、その数値も年を追って上昇、2015年は295.5人となっている。高齢化、また食生活を含めたライフスタイルの変化等によりがん発症率は上昇していると言われているが、中国においてもがんの発症者数及び死亡者数は増加傾向にある。1位が米国で、中国が第2位だが、2020年には中国市場は米国市場と1位を分け合う規模まで拡大するとも言われている。したがんによる死亡率の上昇に伴い、「新規抗がん剤」および「がんサポーティブケア」への期待が高まっている。(新規抗がん剤)抗がん剤を用いたがん治療においては、一つの抗がん剤のみを用いる単剤治療よりも、複数の抗がん剤を用いる併用療法のほうがより高い効果を期待できるといわれている。加えて、がんは種類によって異なるが、再発の可能性が高く、加えて難治の場合は、一種類の治療での治癒は困難であるため、一つの治療薬が絶対的な存在とはならず、他の治療薬が直接的な「競合」とはなり難いという特性がある。近年では、分子標的薬や免疫療法が注目されてはいるが有効性や普及という意味では、まだ緒に就いたばかりであり、伝統的な殺細胞性抗がん剤が標準治療として位置づけられている。(がんサポーティブケア)抗がん剤はがん細胞を攻撃する強力な医薬品であり副作用が避けられない。患者に負担がかかる副作用をコントロールできなければ、抗がん剤投与によるがん治療そのものを中止せざるを得ず、結果的にはがんが進行してしまう。した事態を避け、がん治療を完遂するためには、副作用のコントロールを行うための医薬品や医療機器への期待が高まっている。がんの治療薬は、がんの種類ごとに承認を得なければならないが、サポーティブケアはがんの種類を問わず、幅広いがん患者への処方が可能であり、大きなニーズ、市場が見込まれる。以上のように、日本・中国におけるがん治療ニーズの増大とそれに対応した新規抗がん剤およびがんサポーティブケアへの期待は大きく、同社はこうしたニーズを取り込み、収益を拡大させるためのビジネスモデル、事業戦略を構築している。いったプロセスを経るのが一般的である。大手製薬会社は、巨額な研究開発費を変動費化することなどを目的にCROを利用した臨床開発段階のアウトソーシングを進めてはいるが、基本的には上記の工程全てを自社内に保有している。これまではこうした体制が製薬会社の高収益体制を支えてきたが、近年の生命科学分野の急速な進歩や複雑化、多様化により、自社固有の創薬技術が陳腐化してしまう可能性が高まっている。多額の費用と時間をかけて基礎研究から進めても臨床開発に入るまでに実用化を断念し、創薬技術を確立できないケースも多く、医薬品開発には常に高いリスクがついてまわる。そこで同社では、失敗の確率の高い基礎研究から非臨床開発の工程を自社では行わず、まだ開発段階にある将来有望な医薬品を外部から導入して臨床開発から開発に着手。それ以降の事業活動に経営資源を集約することで自社の強みを発揮するとともにリスクの低減を図っている。現時点ではコスト負担の大きい製造工程も保有しない計画である。販売工程については、高収益確保とリスクコントロールのバランスを考慮した仕組みを構築している。一般的に製薬企業の売上高総利益率は高水準であるが、これは、製造および販売活動を内製化することによって実現できると考えられる。医薬品は販売地域の網羅性(例:日本全国をカバー)が要求され、自社販売網を構築しようとすれば、固定費が増大する。そこで同社では、臨床開発を終えた医薬品について、「自販モデル」と、販売権を他社に導出する「導出モデル」を併用している。おいては自社販売体制を構築し自販モデルを展開する。この3都市の人口合計は中国全人口の約5%に過ぎないが、抗がん剤を取り扱うのは最先端かつ大病院であるため、大病院が集中するこの3都市は中国の抗がん剤市場の3割を占める巨大マーケットである。新しい医薬品の使用・普及にあたっては影響力のある医師の判断や決定がその結果を大きく左右する。した影響力のある医師の在籍する大病院への営業活動は極めて重要なポイントとなる。加えて、中国全土ではなくあくまでもそれぞれの都市における営業であり、少人数の販売組織でも十分に活動は可能である。現在約50-60の大病院を対象とした営業スタッフ増強に動いている。(導出モデル)現在の主な導出先パートナーは以下の2社である。今後も共同歩調が取りやすくWIN-WINの関係を構築できる中堅製薬メーカーを中心に導出先パートナーとして確保していく考えだ。(2)開発パイプライン現在、前述の経営方針に沿って以下3つの開発パイプラインを有している。抗がん剤の代表的な副作用として悪心や嘔吐はよく知られている。抗がん剤を投与すると、小腸にあるクロム親和性細胞と呼ばれる細胞がダメージを受ける。ダメージを受けたクロム親和性細胞はセロトニンという神経伝達物質を放出。これが末梢の迷走神経上にある5-HT3受容体に取りこまれ、その刺激が末梢の迷走神経に沿って、脳の第4脳室最後野にある化学受容器引金帯(CTZ)を介して延髄に入り、悪心・嘔吐の命令を生体に出す嘔吐中枢を刺激し、悪心や嘔吐が発現する。悪心・嘔吐を抑制するためにはセロトニンによる5-HT3受容体への刺激を遮断することが必要であり、そのために用いられる薬剤「5-HT3受容体拮抗薬」としては様々なものがあるが、代表的な薬剤がグラニセトロンである。「SP-01」は、このグラニセトロンを含んだ5-HT3受容体拮抗薬の経皮吸収型製剤(貼付剤)で、貼り薬としては世界唯一。抗がん剤は5日間にわたり投与するケースが多いが、注射や経口による制吐剤は概ね1~2日間しか効果がなく、抗がん剤投与期間内に複数回注射しなければならない。原因で、薬剤の服用が困難な状態にある場合でも、経皮吸収型製剤は使用可能である点も大きなメリットであり、以上のような点を評価され、米国NCCN診療ガイドライン、中国治療ガイドラインで処方推奨を得ている。現在上市または承認済の地域は、米国、英国、ドイツ、オランダ、デンマーク、スペインフィンランド、ノルウェー、スウェーデン、クウェート、レバノン、カタール、バーレーン、アラブ首長国連邦リビア、サウジアラビア、韓国、フィリピン、オーストラリア(以上、導入元が販売)、台湾、香港、シンガポール(以上、サブライセンス先の協和発酵キリンが販売)など多数にわたっている。今後は、抗がん剤だけでなく放射線療法による悪心・嘔吐抑制への適応拡大を見込んでいる。悪性リンパ腫は、血液がんの1つで、白血球の中のリンパ球ががん化したもの。リンパ球には、B細胞、T細胞、NK細胞等の種類があり、これらががん化して無制限に増殖することで発症する。lymphoma)とは、悪性リンパ腫の種類の1つ。リンパ球の中のT細胞から発生するもので、月単位で病気が進行する「中悪性度」に分類され、中悪性度リンパ腫の10~15%を占めるといわれている。B細胞リンパ腫などに比べ、5年生存率は低く、25%前後である。「SP-02」は、この末梢性T細胞リンパ腫(PTCL)への適応で開発をスタートさせた。2015年10月までに米国や日本、韓国等にて187名の被験者に投与される実績を有する。米国における前期第II相臨床試験は2012年4月に完了し、白人種における一定の有効性を確認した。2015年4月に完了した日本および韓国における第I相臨床試験では、競合品と比較して高い安全性が確認され、アジア人種における一定の有効性が示唆された。悪性リンパ腫はしばしば再発することが知られており、作用機序の異なる複数の治療薬が必要でマーケットは大きいと同社は考えている。末梢性T細胞リンパ腫のみでなく、その他血液がん(リンパ腫、白血病)や固形がんへの適応拡大を目指しており、2018年以降の開発開始を予定している。ファルマ株式会社に導出済で、欧米及び中国では導出先を選定中である。抗がん剤による悪心・嘔吐と並んで、癌化学療法又は放射線療法による口腔粘膜傷害の副作用も患者にとっては大きな困難である。口内炎は、「化学療法が口腔粘膜へ直接作用して障害が生じるもの」や「放射線照射により唾液腺組織に障害が生じ、唾液の分泌低下により口腔内の自浄作用が低下し局所感染が起こることで発生するもの」である一次口内炎と、「白血球減少などに伴う骨髄抑制により起こる口腔内感染が原因となるもの」である二次口内炎がある。抗がん剤治療に伴う口内炎の発生頻度は30~40%、抗がん剤と頭頸部への放射線治療併用時の口内炎発生頻度は約100%となっている。癌化学療法又は放射線療法による口内炎は、300~500もの多数の炎症が発生する。その疼痛により患者は食事や水分の経口摂取が困難になり体力低下を招き、重症化すると本来のがん治療の継続にも悪影響を及ぼしてしまう。現在のところ標準的な対処法はなく、各病院ごとでの対症療法に頼っているのが現状である。「SP-03」は、脂質ベースの液体を口腔粘膜に吹きかけるものであり、同社ではカテゴリーとしては医療機器として開発を進めてきた。口腔粘膜に適量を適用すると、数分以内に液体が口腔内の水分を吸収し生体接着ゲル化し、物理的なバリヤーを形成するもので、8時間程度の口内炎の疼痛緩和効果が期待できる。ファルマ株式会社より販売が開始される予定だ。当局に行っており現在承認審査中だ。日本以外では、米国、英国、ドイツ、デンマーク、ノルウェー、スウェーデンなどで他社及び導入元により販売されている。以上3つのパイプラインの開発・事業化の経緯、現状、今後の計画は以下のとおりである。「SP-01」の中国での承認申請は2014年6月に完了し現在は承認審査中。2017年承認及び2018年の上市を見込んでいる。2016年にスタート。2018年末までに完了の予定。対象は末梢性T細胞リンパ腫患者65名(計画)で、再発・難治性の末梢性T細胞リンパ腫に対するSP-02の有効性及び安全性の確認を行っている。中国においては最終試験である第II/III相臨床試験の準備中である。「SP-03」は、前述のように日本で承認を取得した。中国では引き続き承認審査中。2018年の上市を計画している。バイオベンチャーとしての6つの特徴】バイオベンチャーとしての同社を特徴づけるのは主に以下の6点である。同社のスタートは、伊藤忠商事と米国のバイオに特化したVCであるMPMキャピタルによって設立された「JapanBridge(Ireland)Limited」。数社のバイオベンチャーから新薬の権利を導入し、開発を進めた。当初はExitとして製薬会社への売却を中心に考えていたが、4-5年ほど前からは事業の将来性、有望性から企業として永続的に事業を展開する方向にシフトし、研究開発に向けた資金調達も必要なため株式公開の道を選択した。他社への売却を念頭に置いていたことから、保有する開発品は開発段階ではあっても他社に売却して現金化可能な優良な資産で構成されており、創業時より既に強固な事業基盤を構築している。前臨床部門を持たず、新薬開発の権利導入を活用し、臨床開発以降の医薬品創造プロセスに特化している。医薬品事業化への研究開発過程において最も大切なのは最終的に当局の承認を取得することであるが、そのためには臨床開発、特に第II相以降の後期臨床段階におけるスキルやノウハウが最も重要である。数多い日本のバイオベンチャーの中でも、社長が臨床開発をコアスキルとして身に付け、強力な武器としているのは同社荒井社長以外には見当たらない。