(APL)の導入療法については、特別な配慮が必要である。AML患者の70~90%で寛解導入が可能である。(形態学的にはM3に類似するが、t(15;17)または典型的なPML-RARA遺伝子再構成を認めないAML患者に、ATRAは無効である。ATRAは白血病細胞の最終分化を誘導し、これにより非クローン性の造血機能が回復する。ATRAの投与により、ほとんどの患者の凝固障害が急速に改善し、ATRA服用患者はヘパリンの投与を必要としない。化学療法と比較したランダム化試験では、ATRAによる導入中の病的状態と死亡の低下は示されていない。ATRAの投与により、白血球増加症および現在では分化症候群として知られる呼吸促迫症候群が引き起こされることがある。この症候群の迅速な認識と、強力なステロイド投与によって重度の呼吸困難を防止できる。対する最適な管理法は未だ確立されていない;ATRA導入療法を受ける患者の寛解後の最適な管理法についても同様である。ある時点でATRA投与を受けたM3のAML患者群に有利な無再燃生存およびOSの統計的有意差が示されている。[46]1990年代に実施された研究により、化学療法に追加するATRAを受けた患者でOS率が改善したことが実証された。[48]C9710(NCT00003934)試験では、ATRAおよびアントラサイクリン系薬物を受けた患者が、三酸化ヒ素(ATO)を用いるまたは用いない2サイクルの地固め療法にランダムに割り付けられた。