長い時間研究を続けることで、わたしたちは新たな治療法を開発しました。ポリアミド」を使用した治療法です。患者様の皮膚から細胞を採取し行った実験では、その効果が確認されています。ポリアミドは、ミトコンドリア内部に進入し、阻害されていた正常なミトコンドリア遺伝子DNAの複製を促進します。量を最終的に圧倒し、本来のミトコンドリアの機能を回復させるのです。下記より治療物質に関する特許資料をダウンロードいただけます。現在、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療は、「エクソン・スキッピング」と呼ばれる現象を誘導する薬剤により行われます。この方法では、健常者と同じ社会生活を送るまでに回復することはできません。わたしたちが現在開発している治療法では、遺伝子の変異部分を読み飛ばすことなく、できる限り正常の長さに近い、より機能的なジストロフィンを産生させ、筋細胞の良い状態を維持し、筋肉の正常な働きを回復させることを目指しています。患者様一人一人に応じ、より質の高い日常生活を可能にする「テーラーメード」治療を実現させることで、寝たきりや車椅子による生活から開放された健常者に近い社会生活を可能にすることを目標に、研究を続けています。開発情報を見る世界中の難病患者様に希望の光を届けるために。新薬の研究開発には、莫大な費用がかかります。難病に苦しむ方々を助けるために、みなさまからのご寄付が大きな支えとなります。ご支援・ご協力をお待ちしております。