2011年1月号に、平田雅一先生の執筆による「新薬が承認されるまでの道のりとPMDA」が掲載されましたのでご紹介いたします。各担当者および臨床医がチームを構成します1)。評価などを行い、承認申請の評価結果を審査報告書にまとめます。新薬の開発とPMDA対面助言では、承認を得るのに必要な情報をどのように収集し、申請資料を構成するか、製剤の品質、非臨床での安全性および治験計画などに関して相談者と議論し、コンセンサスを構築します。新薬開発では最初の相談から承認申請までに数年かかるので、先を見通した議論ができるよう、最新の科学的知見と臨床医学の動向を注視しています。医師主導治験2)の相談も行います。典型的な臨床開発は、薬物動態や忍容性を検討する第I相試験、効果と用量反応性を検討する第II相試験、多くの症例に投与した際の有効性と安全性を確認する検証的な第III相試験の順に実施されます。承認申請時の資料には、添付文書に記載される「効能・効果」と「用法・用量」を決定するのに十分な根拠となるデータが含まれている必要があります。用量を検討する試験での有効性の評価指標は、検証試験と同じとは限りません。endpdnt)を用います。代替指標のみを基準に薬の開発が行われると、指標に無関係な薬物の効果が、最終的なエンドポイントや息者さんの健康に影響する場合もあるはずです。作用機序や薬物動態など、さまざまな視点から、試験成績を精査するよう努めています。希少疾病から個別医療へ一方、希少疾病や、重篤でほかに有効な治療が存在しない場合は、代替指標の成績に基づく承認が必要な場合もあり、真のエンドポイントと考えられる生存率などは、第IV相試験など、製造販売後の検討での評価になります。承認の前後にかかわらず、症例報告や臨床研究の論文に記載された情報は貴重で、症例報告や臨床研究では、有効・無効に限定せず、安全性に関する記載が望まれます。今後、個別医療と称される、病因・病態により特異的な診断・治療が発展すると、個々の治療薬の対象症例数は少なくなり、承認前の情報が不十分になると予想されます。有効性や安全性の情報をどのようにして補完するかが、将来の課題となると考えられます。