末梢気道に過剰なサーファクタントが貯留し、徐々に呼吸不全が進行する希少肺難病である。本邦には3,300人の患者がおり、壮年の男性に多く、難治例は呼吸不全や感染症で亡くなる場合もある。同症は国の指定難病となっている。呼ぶことを提唱し、血清自己抗体を検出する血清診断法を開発して特許に結び付けた。一方では、治療は、全身麻酔下にダブルルーメンの挿管チューブを用いて、片肺ずつ20~30Lの生理食塩水で洗浄するという全肺洗浄法が標準となっている。入院を要する上に、心肺機能不全があると実施できないし、術後肺炎の合併がある。抗GM-CSF自己抗体の発見以来、GM-CSFを吸入で肺胞まで到達させ、自己抗体を凌駕させると、未分化のマクロファージが成熟し、サーファクタントの分解が促進されて呼吸不全が改善するのではないかと考えられるようになった。ほとんど寝たきりだった40歳代の女性は、社会復帰できるまで劇的に回復した。センターで行われた2例も改善した。得て全国7施設から成る早期II相試験の研究班を立ち上げ、次いで2004年からは、文部科学省の特別推進経費を得てII相試験を行った。製薬企業と実用化のための薬事承認申請について話し合ったが、2012年までの12年間に5社も製造販売権が移り、交渉が進んだかと思うと売却されるという徒労が繰り返された。会員の方はログイン医師以外のご登録はこちら。