私たちは、血友病患者さんの深刻ないまだ満たされない医療ニーズに対応するための治療薬や治療法の開発に重点を置いています。私たちの提供する血友病A治療薬イロクテイト®と血友病B治療薬オルプロリクス®は、血液凝固因子の半減期延長を実現した画期的な薬剤として、血友病の治療に20年数ぶりの大きな進歩をもたらしました。これら治療薬の開発には「Fc領域融合技術」が深く関わっています。私たちはこのFc領域融合技術を世界で初めて血友病治療に活用することに成功しました。私たちは血友病患者さんのより良い明日を拓く治療薬や治療法の開発に全力を尽くします。私たちは血友病および希少血液疾患のグローバル・リーディングカンパニーとして、世界の血友病コミュニティへの貢献を社会的使命として考え、実行しています。発展途上国においては、重症の血友病患者が大人になるまで生き延びられないことがあります。私たちはSobi社と共に、世界血友病連盟を通じ、発展途上国の患者さんに血液凝固因子製剤の無償提供を行っています。私たちは、2015年からの10年間で10億国際単位の血液凝固製剤の寄付を継続していく予定です。(TTP)(指定難病64)です。これは生命を脅かす自己免疫性の希少血液疾患であり、血小板の凝集塊による末梢の細血管の閉塞(血小板血栓)、血小板減少症や溶血性貧血等がおこります。aTTP患者さんに新たな希望をもたらすことのできる治療薬を開発中です。(AIHA)(指定難病61)の一病型です。AIHAとは、自身の赤血球を認識する自己抗体(蛋白)ができ、赤血球が異常に早く破壊されることで起きる貧血を指します。CADは体温以下で抗体の結合が強い冷式AIHAであり、溶血と末梢循環障害が引き起こされます。確立した治療法のないCAD患者さんに新たな希望をもたらすことのできる治療薬を開発中です。鎌状赤血球症とβサラセミアこれらの希少血液疾患は、遺伝子変異によって引き起こされ一生涯続きます。現在、患者さんには治療選択肢はほぼありません。Sangamo社とのパートナーシップにより、鎌状赤血球症およびβサラセミアの患者さんに対するゲノム編集治療の開発を進めています。