16:55プッシュ通知を受取るライソゾーム病の一種であるライソゾーム酸性リパーゼ欠損症(LAL-D)では、新生児期に発症する乳児型の予後が悪く、ほぼ全例が生後12カ月以内に死に至る。昨年(2016年)、初のLAL-D治療薬セベリパーゼアルファ(商品名カヌマ)が発売され、治療が可能になった。同薬の製造元であるアレクシオンファーマは、セベリパーゼアルファによる治療を受けた乳児期発症LAL-D患者の80%が1歳を超えて生存したと発表した。(NASPGHAN)年次集会(11月1〜4日)で報告された。会員の方はログイン医師以外のご登録はこちら。