2017当社のニュースリリースには医療用医薬品や開発品に関する情報が含まれている場合がありますが、これらは当該品のプロモーション、広告、医療上のアドバイスを目的としたものではありません。米国で18歳までに発症し、患者数が20万人未満の希少疾患がその対象となります。このたびの指定により、本剤がFDAから販売承認を取得した際、今後承認申請を行った別の開発品について、優先審査を受けられる可能性があります。本剤は既に、FDAより昨年10月にファストトラック指定※2を、今年1月にはオーファンドラッグ(希少疾病用医薬品)指定※3を受けています。DMDは、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくなることで筋力低下を示す重篤な疾患です。現在、その進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療法は確立されておらず、新たな治療法の開発が期待されています。本剤は、モルフォリノ化合物で合成された日本発のアンチセンス核酸医薬品で、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばすことにより筋機能の改善を期待するエクソンスキップ薬※4として、2016年3月より米国で第II相臨床試験を開始しております。国内においては、厚生労働省より先駆け審査指定制度※5の指定を受け、2016年1月から第I/II相臨床試験を開始しています。Inc.(本社:米国ニュージャージー州、社長:松岡正人)が実施しています。開発についても使命感を持って積極的に取り組んでおり、病気に苦しむ患者さんの福音となる治療薬の、一刻も早い製品化を目指しています。:武田伸一)が共同で見出した、DMD治療における重要な選択肢として期待されている薬剤です。ファストトラック指定は、重篤または生命を脅かす疾患でアンメットメディカルニーズを満たす可能性がある開発品に対して開発や審査を促進する制度です。指定されると、FDAとの面談回数を増やすことや承認申請の際、資料が全て揃うまで待つのではなく、順次、提出可能になった資料から提出し審査する「ローリング・レビュー」を受けられる可能性があります。オーファンドラッグ指定は、米国内の患者数が20万人未満の希少疾患または、患者数が20万人以上の場合でも、その治療薬の開発や販売にかかる費用の回収が困難と考えられる場合に指定の対象となります。オーファンドラッグ指定により、本剤には7年間の排他的先発販売権が付与され、税制上の優遇措置も受けることができます。エクソンスキップ薬は、アンチセンス核酸を用いて、タンパク質に翻訳されるmRNAの領域(エクソン)の一部を人為的に取り除く(スキップする)薬剤で、アミノ酸読み取り枠のずれを修正します。正常なジストロフィンタンパク質に比べると、その一部が短縮するものの、機能を保ったジストロフィンタンパク質が発現し、筋機能の改善が期待できます。対象となるエクソンは患者の変異形式に応じて異なりますが、本剤はエクソン53を対象としています。先駆け審査指定制度は、有効な治療法がなく命に関わる疾患に対し、世界に先駆けて革新的医薬品等を日本発で早期に実用化すべく、国内での開発を促進する制度です。本制度の目的は、薬事承認に関する相談・審査で優先的な取扱いをすることで、日本における承認審査の期間を短縮することです。2020ご意見・お問い合わせ肺高血圧症サポート肺高血圧症の患者さんの治療と明るい未来をサポートします。アルコール依存症治療ナビアルコール依存症の治療に対する理解を深めることができる情報サイトです。おしえて生理痛つらい生理痛から開放されたいあなたを応援します。