米アミカス・セラピューティクスのブラッドリー・キャンベル社長は7日、都内で記者会見し、昨年発売した自社製品第1号であるファブリー病治療剤「ガラフォルドカプセル」(一般名:ミガーラスタット塩酸塩)以外の新薬を開発し、製品の品揃えを強化する方向性を明らかにした。現在、開発中のポンペ病治療薬「ATB200/AT2221」(開発コード)については、「第III相試験の患者の組み入れを年末までに終了させたい」と述べ、その後に中枢神経系疾患を対象に遺伝子療法の開発を目指す考えだ。アミカスは、希少疾患に特化した製薬企業で、日本で生まれた薬理学シャペロン療法を土台に2002年に米国で設立。1号であるガラフォルドを日本や米国で発売している。電子版への申込みが必要です。LimitedHOME新着検索戻るTOP。