希少疾患に特化したアミカス・セラピューティクス日本法人は、同社第1号製品である世界初のファブリー病経口剤「ガラフォルドカプセル」(一般名:ミガーラスタット塩酸塩)の販売を通じて、地域の中でファブリー病治療を受けられる環境の構築を目指す。ガラフォルドを投与する際には、治療反応性を確認するための遺伝子検査が必要になることから、ファブリー病に関して多職種を対象とした地域での勉強会も始めた。患者の意見を事業の意思決定に反映させる「患者アドバイザリーボード」、患者自らがファブリー病の治療経験を社会に発信する「アンバサダー制度」を導入し、“患者力”を取り入れた事業展開も進める。クルト・リムクス氏は、本紙のインタビューに対し、「患者さんの声から小児製剤の味や剤形を検討する取り組みも行っている」と話している。同社は、日本から生まれた薬理学シャペロン療法を土台に2002年に米国に設立。世界で展開するガラフォルドを昨年5月に日本で上市し、発売後、半年で16施設20人以上の患者に投与を行っている。電子版への申込みが必要です。LimitedHOME新着検索戻るTOP。