成長ホルモンは、骨の軟骨細胞に働きかけて骨を伸ばします。それはある時期までで、大人の骨になると、いくら成長ホルモンを注射しても身長が伸びることはありません。成長ホルモン治療で身長を伸ばす時期は限られているのです。成長ホルモン治療により、子どもの身長の伸びが促進されます。この成長促進効果は1年目に最も顕著で、2年目からは効果がゆるやかになりますが、根気よく治療を続けることにより、正常範囲の身長に近づけることができます。一般的には治療開始時に平均身長からそれほど隔たっておらず、投与回数が多い(週に6~7回注射する)ほど、成人身長への効果は大きくなります。成長ホルモンはたんぱく質の一種なので、飲み薬にすると胃腸で消化・分解されてしまいます。そのため、注射による治療となります。健康な子どもでは、夜間に成長ホルモンの分泌量がピークになります。成長ホルモン治療の効果を得るために、1日1回就寝前に注射をし、生理的な分泌パターンに近づけます。毎日病院に通うのは大変ですから、ご家族もしくは患者さんが自宅で自己注射することが認められています。最近では針が細くて短く、安全かつ正確に注射できるペン型のものなど、自宅で簡単に注射ができるようにさまざまな工夫がされた注射がそろっています。