行う治験薬と比較する物質のこと。プラセボ対照試験ではプラセボを、実薬対照試験では既存の治療薬を用いる。実薬対照試験で対照薬と治験薬の区別がつく場合に、すべてを同じに見せかけるよりも、両方のプラセボを用意するほうが容易なため、複数のプラセボを使うダブルダミー臨床試験を行うこともある。既存の吸入薬を対照薬として、経口投与で使う治験薬の効果を比較する場合に、各々のプラセボを用意することにより医薬品投与時の盲検を維持することができる。