Analyticsを利用しています。Analyticsは、Cookieを利用してご利用者様の情報を匿名で収集し、個々のご利用者様を特定することなくウェブサイトの動向データを集計します。サイトをご覧ください。個人情報を取り扱うことはございません。本資料はアストラゼネカ英国本社が2018年8月3日に発信したプレスリリースを日本語に翻訳し、みなさまのご参考に提供するものです。本資料の正式言語は英語であり、その内容・解釈については英語が優先します。付与したことを発表しました。NF1は世界中で新生児3,000人中1人が罹患する不治の遺伝子疾患です1,2。NF1に合併する病変や症状の重症度は非常に多様であり、多くは中等度から軽度で、皮膚、神経系、および骨にも発現します。変形などの中等度から軽度の病的変異を引き起こします。Bohenは次のように述べました。NF1患者さんである小児やそのご家族にとって、有益な第一歩となります」。次のように述べました。「NF1は比較的希少な疾病ですが、患者さんにとって生命を脅かす合併症につながる可能性があります。このことにより、この遺伝性疾患に罹患している患者さんを助けるためのMSDと当社のパートナーであるアストラゼネカの協働の重要性が強調されます」。SPRINT試験において検証されています。おいて米国がん研究所の治験担当医らにより発表されました。希少疾病の治療を意図した医薬品に付与されるステータスです。EMAによる本指定を受けるためには、欧州連合において10,000人に最大5人が罹患する重度に消耗性かつ生命を脅かす疾患の治療、予防あるいは診断を意図する医薬品でなければなりません。EMAの医薬品委員会の肯定的見解を受けて協議されます。(ODD)を付与されています。