肺がうまく酸素が身体に取り込めず呼吸困難を発生したり、咳や痰、発熱などの症状をきたすこともある、指定難病の疾患です。治験協力の同意を得て、6ヶ月間のGM-CSF(実薬)または偽薬の吸入ののち、偽薬群の患者を含め4ヶ月間の治療を行ってデータを集め、解析しました。これまで肺胞蛋白症の治療は、患者への負担が大きい全肺洗浄法が標準でしたが、本研究成果は、患者にとって負担が少なく、自宅での治療が可能となる新しい治療法を示すことができました。石井教授は「今回の成果は、難病の稀少疾患をもつ患者さんにとって難病克服への期待につながるものではないでしょうか」と展望を語っています。