07:20プッシュ通知を受取る1名の先生が役に立ったと考えています。X染色体遺伝性低リン血症(XLH)で、初の適応症の取得を目指すburosumabの第III相臨床試験の結果が、協和発酵キリンを含む開発・関連企業3社によって本日(4月19日、欧米時間は18日)公表された。よる国際共同試験として実施された。94%の患者でリン濃度が正常域にシフトBurosumabはFGF23を阻害する完全ヒト型抗体医薬であり、経口リン酸製剤などの投与により低リン血症を改善する現行の治療法とは異なり、XLHの病態に直接作用する初の機序を有する。ある「24週間の血中リン濃度の平均値が正常域にある対象者の割合」は、プラセボ群8%に対しburosumab群は94%と、有意に高かった(P<0.0001)。みに関するQOL」は、ベースライン時に比べてburosumab群ではいずれも改善傾向が見られた。プラセボ群では「関節のこわばり」「運動機能」が有意に悪化(各P=0.0122、P=0.0478)、「痛みに関するQOL」は改善傾向であった。有害事象などでプラセボとの差なし安全性については、有害事象および治療に関連した有害事象に両群間で有意差はなかった。10%以上の高頻度に見られた有害事象は、背部痛(burosumab群15%、プラセボ群9%)、鼻咽頭炎(同13%、9%)、歯の膿瘍(同13%、8%)、注射部位反応(12%、12%)など。重大な有害事象は各群で2件報告されたが、治療との関連性は否定された。リン再吸収抑制の阻害による異所性石灰化についても両群間で差がなかった。以上から、今回burosumabのFGF23阻害作用によりXLH例の血中リン濃度を正常域にシフトさせることが確認された。それによって骨石灰化が促進され、XLH患者の骨の成長・維持に同製剤が寄与するかどうかは明らかでない。14例)が進行中である。同試験は今回、発表された第III相臨床試験成績を補完する位置付け。Burosumabは、グローバルの中でまず欧州医薬品庁(EMA)に、昨年(2016年)12月にXLHの適応で申請された。therapy(画期的治療薬)"に指定した。その他に、FGF23を分泌する腫瘍によって低リン血症を来す腫瘍性骨軟化症(TIO)においても、同症を適応症とした第III相臨床試験が進行中である。3に基づく評価(田上玲子)1名の先生が役に立ったと考えています。会員の方はログイン医師以外のご登録はこちら。