(FDA)は本日、17p欠失といわれる染色体異常を有し、1回以上の治療歴がある慢性リンパ性白血病(CLL)患者の治療にvenetoclax(商品名:Venclexta)を承認した。Venetoclaxは、がん細胞の成長を促し、多くのCLL患者に過剰発現するB細胞リンパ腫2(BCL-2)タンパク質を標的とする初のFDA承認薬となる。米国国立がん研究所(NCI)によると、CLLは成人で最も頻度の高い白血病の一種であり、毎年約15,000人が新たにCLLと診断されている。CLLは白血球の一種である異常リンパ球が蓄積し続けるという特徴がある。17p欠失のCLL患者はがんの成長を抑制する染色体の一部が欠損している。この染色体異常は未治療のCLL患者ではおよそ10%、再発CLL患者ではおよそ20%発生する。Pazdur医師は言った。「これまで他の治療で良好な転帰がみられなかったCLL患者にとって、venetoclaxは特定の条件下で新たな選択肢となるでしょう」Venetoclaxの有効性は、1回以上の治療歴がある17p欠失のCLL患者106人を対象とした単群臨床試験で評価された。80%にがんの完全寛解や部分寛解がみられた。FISHの使用によって17p欠失が確認された後、毎日服用するよう指示されている。減少(血小板減少症)、倦怠などがある。腫瘍崩壊症候群として知られる代謝異常が起こりうる。Venetoclaxを投与した患者には弱毒性生ワクチンを打つべきではない。申請を承認し、この適応において迅速承認した。これらは、重篤で生命を脅かす疾患を有する患者に利益をもたらし得る、特定の新たな医薬品の開発および審査の促進を意図した差別化プログラムである。これは希少疾患を対象とした医薬品開発を補助、奨励するために、税控除、ユーザーフィー(訳者注:新薬審査に必要であるとして当の製薬企業に拠出が求められる財源)の免除や独占販売権などの奨励が受けられる制度である。Inc社により販売される。Molecular社が製造している。当サイトの記事は情報提供を目的としてボランティアで翻訳・監修されています。翻訳の記事内容や治療を推奨または保証するものではありません。『がん治療後の生活』冊子もっとみる翻訳協力者の募集ボランティア翻訳者・監修者および有償翻訳者を募集しています。申込受付中メルマガ登録2週間に一度、米国国立がん研究所(NCI)などの最新がん情報をまとめてお届けします。配信は「まぐまぐ」を利用しています。医学/社会的トピックページを表示できません。このサイトは、最新のブラウザでご覧ください。