ミクスOnline本システムでは、JavaScriptを利用しています。JavaScriptを有効に設定してからご利用ください。安東由喜雄教授は6月6日、ファイザー主催のメディアセミナーで、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー(ATTR-FAP)について近年、家族歴のない高齢発症が全国各地で報告されていると指摘した。そのうえで、高齢で発症する患者については、「生体肝移植の治療が不適応となり、薬剤での治療がファーストチョイスになる」と述べた。安東教授は、「神経は一度変性すると元には戻らない」と訴え、早期診断の重要性を強調した。ATTR-FAPは、60歳未満で全身状態が安定しているなどの条件を満たしていれば、肝移植を選択することが推奨されている。不適応だった症例に対する治療選択肢として、ファイザー社の販売するTTR安定剤・ビンダケル(一般名:タファミジスメグルミン)などがある。安東教授は、肝移植を行った症例の生存率は10年後で100%を達成しているが、眼や中枢では、変異型TTRが産出されていると説明。肝移植を行った患者でも、TTR安定剤を投与すれば、末梢神経障害の進行を抑制する効果があると説明した。実際に31歳の男性患者に、生体肝移植を行った後に投与した際には、消化器症状や起立性低血圧などの症状も抑えられたと報告。同剤について、「組み合わせたことがよかった」と説明した。ATTR-FAPは遺伝性の難治性疾患で、国内の患者数は約700人。日本はポルトガル、スウェーデンと並び、世界的な患者の集積地とされ、熊本県や長野県で、若年で発症する患者の存在が多く報告されてきた。18年3月には、厚労省が「トランスサイレチン型心アミロイドーシス」を効能・効果に、早期の実用化に向け支援する「先駆け審査指定制度」の対象に指定している。株式会社ミクスミクスOnlineのページのコピー(プリント)は著作権法上での例外を除き禁じられています。info@jcopy.or.jp)の許諾を得てください。ミクスOnline内の翻訳物については複数の著作権が発生する場合がございますので別途ご相談ください。【MixOnline】コンテンツ注意書き【MixOnline】関連ファイル関連ファイル関連するファイルはありません。