2017年10月5日(現地時間)に発表したプレスリリースを日本語訳として発表させていただくものです。よって必ずしも日本の状況を反映したものでないことをご了承ください。内容につきましては原本である英文が優先します。バイオジェン(NASDAQ略称:BIIB)は、スピンラザ(一般名:ヌシネルセン)による早期治療開始により脊髄性筋萎縮症(SMA)の乳幼児と小児の運動機能アウトカムが改善する可能性を示す新データを発表しました。新データは、スピンラザの有効性と安全性のプロファイルを引き続き支持したものです。今回のデータは、フランスのサン・マロで開催された国際筋研究会議の第22回国際会議(2017年10月3日から7日まで)で発表されたものです。ENDEAR第III相試験の新たな解析結果では、SMAの乳児が疾患の早い(発症からの期間が短い)段階で治療を開始することで、より大きなベネフィットと運動機能アウトカムの改善が見られたことが示されました。発症からの期間が12週間以下の乳幼児において、スピンラザの投与を受けた場合の死亡または永続的換気補助までの期間でも有意なベネフィットが示されました(P=0.0004)。Ph.D.は次のように述べています。「これらの試験はスピンラザがSMAの患者さんの生活と人生に、年齢や疾患とステージとは無関係に有意義な変化をもたらし得るということを改めて証明するものです。どの試験でも、スピンラザによる治療を早期に開始することで、より臨床アウトカムと機能的アウトカムの改善につながるというエビデンスが示されてきています」。中間解析はEMBRACE第II相試験からも発表されています。この試験は、先行して実施された2つのピボタル試験に参加する条件を満たさなかった乳児期発症型および遅発型のSMA患者におけるスピンラザの有効性と安全性を評価するよう設計されたものです。今回のEMBRACE中間解析は、スピンラザによる治療を受けた患者群では、未治療の患者群に比べ、より多くの乳幼児と小児がHINEのレスポンダーであったことを示しています。この中間解析の結果は、乳児期発症型および遅発型のSMA患者に対し、スピンラザを最初の2カ月間で負荷投与4回、引き続き4カ月ごとに投与する投薬レジメンを支持しました。ENDEAR試験およびEMBRACE試験において、スピンラザは好ましい有効性と安全性のプロファイルを示しました。スピンラザの髄腔内投与に関する安全性データは、臨床試験において最も多く見られた腰椎穿刺関連の有害事象の発生率とその内容は、脊柱側弯症の有無に関わらず、遅発型SMAの小児にみられたものと同等でした。バイオジェンは、スピンラザを使用される患者さん・ご家族向けの情報提供サイト(https://www.pat.spinraza.jp/)を開設しました。SMA(脊髄性筋萎縮症[SMA]とともに)(https://www.togetherinsma.jp)も開設しています。シャム処置比較による13カ月間の試験です。試験終了時の有効性解析には、中間解析後(n=78)に最後の来院を終えた全ての患者(n=121)が含められました。これらの患者さんには、6カ月間の試験の評価を受ける機会がありました。(HINE)は信頼性が高く、臨床的に価値のある指標として、SMAの乳幼児における運動マイルストーンの達成状況の評価に使用されます。copies)またはCHERISH試験(発症年齢が6カ月超でスクリーニング時の年齢が2歳から12歳)に参加する条件を満たさなかった乳幼児と小児です。ブラジル、日本、カナダで承認されています。バイオジェンはそれら以外の国々でも承認申請を提出しており、今後さらに申請する計画も進めています。ライセンスしています。バイオジェンとIONIS社は革新的な臨床開発プログラムを実施してきましたが、スピンラザにおいては2011年の最初のヒトへの投与から、5年間で最初の承認を得るという成果につながりました。1-5についてSMAは、脊髄および下位脳幹における進行性の運動ニューロンの脱落を特徴とする疾患であり、重篤で進行性の筋萎縮や筋無力を引き起こします。重篤なタイプのSMAの患者さんは最終的に麻痺状態となり、呼吸や嚥下など生命維持のための基本的な身体機能に支障をきたす恐れがあります。1)遺伝子の欠落または欠損により、SMAの患者さんは運動ニューロン維持に必要なSMNタンパク質を十分に産生することができません。SMAの重篤度はSMNタンパク質の量と相関関係があります。1型SMAの患者さんは最もきめ細やかな支持療法を必要としますが、SMNタンパク質がほとんど生成されないため、支えなしに座ることができず、呼吸器による補助なしに2年以上生存することができません。2型と3型の患者さんでは、より多くのSMNタンパク質が生成され重篤度も下がりますが、日々の生活と人生に困難を強いられます。スピンラザについてスピンラザはSMAの治療薬としてグローバルレベルで開発が進められています。SMNタンパク質欠損により引き起こされるSMAの治療薬として設計されました。本剤は変異したSMN1の重複遺伝子であるSMN2のスプライシングを変えるようデザインされています。その目的は完全に機能するSMNタンパク質の産生を増やすことにあります6。ASOは標的RNAと結合して遺伝子発現を調節するようデザインされた短鎖の合成ヌクレオチドです。このテクノロジーを使うことで、スピンラザは機能的SMNタンパク質の量を増やす可能性を備えています。スピンラザの投与は髄腔内注射によって実施する必要があります。これは、治療薬を脊髄周囲の脳脊髄液(CSF)中に直接送達するものです7。SMA患者の脊髄では、サバイバルモーターニューロン(SMN)タンパク質の発現レベルが不十分なため、運動ニューロンが変性しています8。スピンラザは好ましい有効性と安全性のプロファイルを示しました。重篤な有害事象としてスピンラザの治療を受けた患者において無気肺がより多く報告されました。いくつかのASOでは、投与後に急性の重症血小板減少症を含む血液凝固異常と血小板減少症が報告されており、易出血性の危険性が増す症例の可能性があります。可能性を含む腎毒性が観察されています。ヌシネルセンは腎臓に存在し、かつ排泄されます。革新的な治療法の発見および開発を行い、世界中の患者さんに提供しています。1978年に設立されたバイオジェンは、世界で歴史のあるバイオテクノロジー企業のパイオニアであり、多発性硬化症の領域をリードする製品ポートフォリオを持ち、脊髄性筋萎縮症の唯一の治療薬を製品化しました。(ALS)といった神経領域の研究においても最先端の活動を展開しています。生物製剤の高い技術力を活かし、バイオジェンは高品質のバイオシミラーの製造と製品化にも注力しています。YouTubeをご覧ください。重要なお知らせバイオジェン企業ウェブサイトから離れようとしています。訪問先のサイトの利用条件、プライバシー、セキュリティー、および他の類似の方針を読み評価することをお勧めします。バイオジェンの基準とは異なる可能性があります。当リンクは、第三者ウェブサイトがバイオジェン社およびバイオジェンのウェブサイトを支持していることを意味するものではありません。当社のウェブサイトをご訪問いただきありがとうございました。