その上で、MMEJを介したCRISPR-Cas9ゲノム編集により、hiPSCsから精密な疾患モデル細胞を作出した。MMEJによる標的可能部位の同定のワークフローがまとめられている。(588,540件)、および、レポートの項目がまとめられている。1-gにあるように、タンパク質コーディング領域の中で、エクソン領域においてμHを伴う欠損を伴う割合が88%に達することも見出した。MMEJを介して、病因変異をhiPSCsに誘導し、それぞれ、筋細胞と赤血球に分化させ、患者由来細胞の表現型と機能を精密に再現できることを示した。MMEJを組合わせることで、遺伝子欠損変異の半数以上について、疾患関連機能ゲノミクスと薬剤スクリーニングの研究基盤となるモデル細胞の樹立が可能になった。(deformability)が相関することを示した。(表面増強ラマン散乱)、MALDI-TOFなどによるシングルEV-マルチオミックスのプラットフォームになり得る。A)、マイクロ流体デバイスに組み込み、EVs懸濁液を流し、EVが、抗体を介さずに、PEG-脂質複合体を介してナノスポットに吸着することを期待する。