)に負けないで全世界から最新の治療情報を見つけ出し、ここで紹介します。完治するまで戦い続けましょう!202001<<1234567891011121314151617181920212223242526272829>>202003プロフィールAuthor:HIDE・2014年10月20日より三代目管理人をさせていただくことになりましたHIDEです。初代管理人:alexkazuさん二代目管理人:Zenigataさん三代目管理人:HIDE日本における最大の当事者団体である、日本ALS協会の活動にご支援、ご協力をお願いいたします。ホームページは以下です。ブルーベリー探検隊+やさしく歌って+管理画面このブログをリンクに追加するブロとも申請フォームこの人とブロともになるQRコードALS臨床試験のまとめ常にこの記事がトップにくるように設定しています。Therapeutics社は同社のALS治療薬候補であるSBT-272の第1相試験を開始することを公表しました▽SBT-272はカルジオリピンと呼ばれる特定の脂質をターゲットとしておりミトコンドリア機能を改善することにより治療的効果を発揮することが期待されています▽SBT-272は細胞のエネルギー産生を増加し、ミトコンドリアにおける酸化的ストレスを減少させることが示されています。ALSモデル動物を用いた実験では、発症遅延効果や生存期間延長効果がみられました。ALSにおける神経細胞損傷のバイオマーカーと言われている血中ニューロフィラメント軽鎖(NfL)を減少させました。Nanomedicine社のCNM-Au8、Biohaven社のverdiperstatが評価されます▽この試験はアメリカの54か所の施設で行われ、9月にマサチューセッツ総合病院内のALSセンターで立ち上げられたものです▽Zilucoplanは経皮的に投与される小分子であり、補体系をなすC5蛋白質を阻害することで免疫系を修飾し、治療的効果を期待するものです。C5蛋白質はALSにおいて異常に増加していることが報告されています。▽CNM-Au8は経口投与の金ナノ結晶であり、神経細胞のエネルギー産生を改善し、有害物質の代謝を促進し、神経細胞の生存を促進することにより治療的効果を期待するものです。現在42名の患者を対象とした第2相試験も進行中であり、既に最初の患者への投与が終わっています。▽verdiperstatは経口投与され、ミエロペルオキシダーゼを選択的に阻害します。ミエロペルオキシダーゼは酸化的ストレスを増加させるといわれており、ALSなどにおける神経炎症に関与しているといわれています。ALSプラットフォームはALS治療薬開発を効率的に行うためのプラットフォームです。患者は3つの薬剤のうちのいずれかに無作為に割付される予定です。Bioscience社のIC14もこのプラットフォームに参加予定となっています。Nanomedicine社のALS治療薬候補であるCNM-Au8の第2相試験において最初の患者への投薬が開始されました。▽この試験は2021年4月に終了予定であり、安全性と有効性が検証される予定です。CNM-Au8は経口投与可能な金ナノ結晶懸濁液であり、細胞のエネルギー産生を補助し、細胞内有害物質の除去を助け、神経細胞死を防ぐことが期待されています▽前臨床試験段階においては、神経細胞の生存期間を延長し、有害な活性酸素産生量を減少させることが確認されました▽CNM-Au8は健常者を対象とした第1相試験において安全性が確認されています▽第2相試験では42名のALS患者が対象となり、オーストラリアの2つの施設で行われます。(MUNIX)得点となります。TODAYの1月21日付記事からです▽神経細胞の髄鞘を形成するシュワン細胞が誘発する炎症反応を、masitinibが緩和する可能性があることがALSラットモデルを用いた実験により明らかになりました。▽Glia誌に掲載された報告によるものです。ALSにおいては軸索変性はよく知られた病態の一部です。ALS患者の末梢神経細胞における運動神経軸索の変性過程においては、免疫系細胞の浸潤と同時にシュワン細胞の喪失が生じることが知られていました。▽しかしながら、シュワン細胞変性と免疫細胞浸潤の関連性はよくわかっていませんでした。今回研究者らはSOD1変異ALSラットモデルを用いて、シュワン細胞の働きを調べました。▽その結果、シュワン細胞は大量のCSF1やIL-34などの免疫応答を惹起する物質を放出することが明らかになりました。factor)と呼ばれる栄養因子を大量に放出し、肥満細胞の活性化をもたらすことがわかりました。▽masitinibをモデルラットに投与して肥満細胞活性化を阻害したところ、シュワン細胞に起因する免疫応答が減弱し、免疫細胞浸潤も減少しました。このことはmasitinibの神経保護作用を裏付けるものと考えられます。TODAYの1月17日付記事からです▽Neuropore社のALS治療薬候補であるNPT520-34の健常者を対象とした第1相試験が終了し、安全性が確認されました▽この試験ではNPT520-34の用量に応じた薬物動態や有害事象などが調べられました。NPT520-34は血液脳関門を透過可能な小分子であり、中枢神経における炎症反応を抑制し治療的効果が期待されています。▽動物実験では、NPT520-34はSOD1やαーシヌクレイン、βアミロイドなどの有害物質の産生を減少させることがわかりました。ALSプラットフォームに対して300万ドルの資金供与を行いました。患者募集などに関わる委員会に参画する予定です。これらの協力関係を通じて臨床試験を迅速に進め、より早く新規治療法をALS患者に届ることを目指します。2010年以降アメリカALS協会はマサチューセッツ総合病院でのALS研究に対して900万ドル以上の資金供与を行ってきています。