比べると少数の人々にしか発生しない病気のことであり、現在までに世界で6,000~8,000程度の希少疾患が発見されている。医学文献では絶えず新しい病気が報告されており、また異なる病態や疾患を分類する際にどれくらい細かく分けるかによって数が変わってくるので、一つの指標で正確な疾患数を表現するのは不可能な状況となっている。考慮して最適な治療法を設定する個別化医療が、ますます重要となってきている。そんな社会背景の中、患者による情報管理に基づいた患者中心の医薬品開発推進を目的とするプログラムが発表された。ITヘルスケア社会連携講座における共同研究として進めているものだという。Mediaでも5月20日開催の記者発表会に参加してきた。きょうこ)氏が、昨今の医療業界における個別化医療含めた次世代医療の事例や、日本における潮流について解説された。研究開発や情報提供の推進を行なっている。医療では、問診や身体所見といった一般的診療情報に基づいて病名が確定すると、それに応じた標準薬が提供される。この際に患者一人ひとりの体質はほとんど考慮されないため、薬が効かない場合や、時に副作用が出現する場合もあるなど、医薬品の効果における個人差が多くあった。状態等をバイオマーカーによって把握し、患者一人ひとりに適切な治療法を設定しようとする医療である。4倍程度にまで拡大する見込みと予測されている。第一部:イノベーションと新薬創出」産業レポートNo.5(2014年12月)2015年1月20日にオバマ米大統領が一般教書演説で発表したプレシジョン・メディシン(精密医療)に関するスピーチを通じて世界的にも注目されることとなり、各個人に応じたオーダーメイド治療の機運が一気に高まったという経緯がある。設立されたバイオバンク・ジャパンの活動などが挙げられる。これらは「患者・国民に対する保健医療の質向上」を目的とする、厚生労働省の保健医療分野におけるICT化の推進を基軸とした取り組みの一環と言える。(第1回)「2医療現場におけるICT利活用」(平成29年10月27日)患者中心の医薬品開発ここまでは国内事例を見てきたが、海外ではさらに一歩進み、「患者中心」を掲げた次世代医療の事例が多く確認できる。Development)として、米国では2011年時点で以下4つの観点で「予防的」なものへと変遷するという論文が発表されている。centered”と題する論文の文献数も多くなっているという。ここで最も重要となってくるのが、4番目に記載した「Participatory(参加型)」であるということである。Innovation)という患者アカデミーがある。出典:https://www.eupati.eu/patient-involvement/guidance-for-patient-involvement-in-regulatory-processes/上図は医薬品の研究開発ライフサイクル全体を通して、患者が現在関与できる場所を示している。各段階において、患者の意見を取り入れるスキームに設計されているわけだ。Programがある。FDAの患者代表者を公募する仕組みである。承認が検討されている医薬品や医療機器、およびバイオ医薬品についての助言、および規制当局の医薬品開発およびレビュープロセスへのフィードバックを期待したものであり、FDA患者代表は、各々の疾患をもつ患者とその家族の視点をFDAに提供する。Involvement)」の取り組みページが新設された。おける患者・市民参画である。今年4月には「患者・市民参画(PPI)ガイドブック~患者と研究者の協働を目指す第一歩として~」も公開され、実施に向けた具体的なヒントや、企画のコツ、どういった活動がPPIに該当するのかといった啓発情報が掲載されている。この一連の流れの中で発表されたのが、今回の「患者中心主義に基づく希少疾患研究開発プログラム(以下、PCRD2)」である。研究者と患者をきちんと管理されたシステムでマッチングし、双方向のコミュニケーションを可能にし、データのオーナーである患者自身が主体的に研究開発に参加できる仕組みづくりの第一歩となるプロジェクトだ。だいすけ)氏より説明があった。3Hホールディングス事業内容3Hホールディングスは、以下、ライフサイエンス領域における3社を擁している。今年の4月に、旧クロエグループから3Hホールディングスという持株会社制へと移行し、社名の商号変更も実施されたばかりである。DTC(Direct-to-Customer)といったヘルスケアマーケティング、食品ヒト臨床試験に至るまで患者と企業とのコミュニケーションを支援。行ってきたノウハウをベースに、医療と最新テクノロジーを融合したソリューションを提供。臨床試験・治験において症例集積を実現し、期間短縮・コスト削減に貢献。旧クリニカル・トライアル設立の2005年から15年、同社では一貫して、医薬品開発の支援を行ってきた。そこで臨床開発や治験の約9割が、予定通りに終わっていないという事実を目の当たりにしてきたという。様々な原因がある中で、最大の要因は「被験者が集まらない」ということだという。同社が運営するWEBメディア「生活向上WEB」や「RareS.」には、希少疾患含めた様々な治験への参加を施せる会員が80万人以上登録している。アルバイト」などといったイメージが日本で蔓延しており、そうであるがゆえに治験に参加する方々のモチベーションも上がらない、という因果関係があることがわかった。この課題の根本部分として、患者自身への説明も足りていない可能性があることも挙げられた。患者にもしっかりとした知識や経験などの習得があることで、周囲のイメージにかかわらず、適切な判断を下せるようになるという。そのようなライフサイエンス領域における課題を背景として、患者中心主義を取り入れた被験者リクルートメントとIoT支援をすべく、同社は昨年11月より、ITヘルスケア社会連携講座における共同研究を開始した。患者が切望する新薬を開発するうえで、患者の健康情報や血液や唾液等の生体サンプルが解析に不可欠となってくるが、製薬企業やバイオベンチャー、アカデミア等の研究者がこれらにアクセスするのは困難な現状にある。所属する企業のガイドラインで患者に直接アクセスすることを制限している場合もあり、こうしたコミュニケーション上の障害で患者のニーズに合った研究開発がなかなか進まないことがある。近年では、製薬企業や医療機器企業のみならず、異業種からの開発参入も増えており、患者の多面的なニーズや情報を正確に把握し有効に活用することは迅速な研究開発にとって極めて重要である。そのためには、従来のような第三者的なデータ管理だけに依存することなく、情報のオーナーである患者が自身の情報を管理し、十分な状況判断に基づいて希望する研究への協力を取捨選択するといった「患者中心の開発」が、今後のイノベーションの実現に必要不可欠と言えるだろう。した課題をふまえての共同研究による新プログラムとして、3Hホールディングスは、患者からの研究に対する要望に基づいて企業/ベンチャーの研究者にその期待を共有すると共に、研究者からも研究の目的と期待される結果をわかりやすく説明してもらい、双方の了解が得られた場合に限り、医療情報及びサンプルの提供と、それに対応する研究結果の通知を行うマッチングシステムを構築する。適否を迅速に判断する為のPHRの医療情報活用等)について調査を行う。併せて、適切な情報のやりとりに必要な体制の構築や運営状況の透明化等に関する意見を集約するとともに、患者が情報を正しく理解して選択できるためのカウンセリングのあり方についても調査を行うことで、患者が主体的に参加できる医薬品・医療機器の開発のあるべき姿を提言して行く。その後7月には、研究者と患者のマッチングをスタートさせ、8月には倫理審査委員会を経て、マッチングした患者に対して検体・サンプルの提供を開始するというスケジュールだ。第1期となる今回は、まずは疾患ベースで分けた20のプログラムを採択するという。2020年からは、特定の疾患名のつかない、症状ベースで悩んでいる患者候補の方々についても対象範囲として広げ、マッチングをしていく予定だという。プログラムを通じて蓄積したデータや知見をもとに、希少疾患・難病の課題となっている早期診断の仕組みづくりにも着手していく想定であり、社会にしっかりと根付くような形で持続性ある仕組みを実現すべく、ITヘルスケア社会連携講座に横軸で入ってもらうモデルにしている。患者自身の意識も上げていく必要がある発表会当日にはメディア関係者以外にも、患者であるCMT友の会の方も参加されていた。CMT)病は末梢神経の異常によって四肢の感覚と運動が徐々に障害されていく、遺伝性の進行性神経疾患です。HMSN)とも呼ばれます。アメリカではだいたい人口2500人に1人の割合でCMTの患者さんがいると言われていますが、日本では特定疾患の指定を受けられず、患者数の把握さえもできておりません。手袋靴下型と表現されることがあり、手足の付け根よりも先端の方から症状が現れてきます。症状の出現は思春期から青年期が多いのですが、それ以前、或いはそれ以降に現れるケースもあります。CMTという一つの病気として扱われていますが、原因となる遺伝子が次々に見つけられ、複数のタイプに分けられることが分かってきました。残念なことにCMTを完治させる治療法や、進行を遅らせる治療法として確定したものはありません。私たち日本のCMTerもそれぞれの生活の中で自分なりに工夫をしております。どんな工夫が良いのか悪いのか今は分かりませんが、私たちの集まりに参加して頂ければ、CMTとの付きあい方が見つかるかもしれません。上述の通り、わが国ではCMTは特定疾患の指定を受けられないことで、患者数の把握すらままならない状況となっている。CMTに限らず、実際に多くの希少疾患では、難病班や患者会すらないこともあり、そのような患者やご家族と、製薬企業やバイオベンチャー・研究機関などは繋がりようがないという実情がある。そのような観点からも、診断が確定していない患者や、診断はついたものの治療法の無い患者など、より多くの患者とのネットワーク構築が大切であり、それゆえに今回の新プロジェクトは、これまで医療における様々なステークホルダーにアクセスできなかった方々にとっての貴重な場となるだろう。当日参加されたCMT患者の方は、エキスパートペイシェント、つまりは患者専門家の育成も必要だと訴える。患者以上にその疾患を熟知している人はいないと言うことで、そうした患者の「経験知」を尊重し、医療に役立てていこうというものだ。日本では「医者に任せれば良い」という患者も多い現状があり、まだまだ浸透できていない概念だからこそ、患者中心主義を推進していくためには、患者自身の意識も上げていく必要があるだろう。昨今のテック業界において「各種個人データの本人に帰属するもの」というテーマが頻繁にさけばれており、その建前として大きく打ち上げられたのが、2017年にEUで全面施行されることになったGDPR(EU一般データ保護規則)であると言えるでしょう。それにより個人データの管理がプラットフォームから個人に移動するという、パーソナル・データ・エクスチェンジ(PDE)の流れを受けた、データ全体主義からデータ個体主義への転換が加速しています。今回発表されたPCRD2も、データのオーナーである患者自身が主体的に研究開発に参加できる仕組みとして、この流れに準拠していることは自明であると感じます。欧米に比べて、プラットフォーマーに対する個人データへの危機意識がまだ低い日本だからこそ、患者さんを中心としたステークホルダーへの「啓発」は、中長期的に非常に重要な取り組みと感じます。希少疾患における障害や疾患は、私たち一人ひとりが将来加齢と共に患う疾患の根幹である可能性が明らかになりつつあることを、今回の取材を通じて知ることになりました。私たちは全員、重篤な希少難病の原因遺伝子を一つは保持しているということです。ゆえに、希少難病の方を救う治療法は、私たち全ての人間が、年老いて罹患する重篤な慢性疾患の治療法につながる事になります。Mediaとして引き続き追って参りたいと思います。育児/教育イベントレポートLoveTech事業企画サンカク仲間募集!LoveTechMediaでは、メディア運営経験者、ライター経験者(分野は問わず)、コミュニティマネージャー、オンラインサロン運営者、Webマーケター、広報、デザイナー、エンジニア、そのほか興味を持って頂いた様々な方とのご縁を大切に、コミュニティとしても運営をしてまいります。以下リンク先よりご連絡くださいませ。食/地域/環境インタビュー記事イベントレポート記事テクノロジーに触れないことによる”愛”損失を最小限に留める。Reserved.LoveTechMediaテクノロジーに触れないことによる”愛”損失を最小限に留める。LoveTechMediaとは。