正確な情報と予防の知識を常に吸収し、いい気持ちで生活することが身体を守る力になる-。みなさんへ「こころがきれいになる医学」をお届けするコーナーです。(NASDAQ:RARE)(以下Ultragenyx社)のライセンス契約締結に伴い、すでに国内で着手されている本剤の開発を推し進めて参ります。本剤は、Ultragenyx社が開発した酵素補充療法による治療薬で、ムコ多糖症VII型を対象とする世界初の治療薬であり、2017年11月に米国、2018年8月に欧州、同年10月にブラジルで承認されています。ムコ多糖症VII型は、希少な遺伝性代謝疾患で、グリコサミノグリカン(glycosaminoglycan、GAGs)であるデルマタン硫酸、コンドロイチン硫酸、ヘパラン硫酸を分解するβ-グルクロニダーゼ酵素が欠損するために起こり、体内細胞組織にGAGsが蓄積する進行性の疾患です。国内では治療法がなく、本剤は未承認です。結果を受けて厚生労働省が開発企業の募集を行い、当社より厚生労働省に開発の意思を申し出ました。ムコ多糖症VII型(スライ病)とはムコ多糖症VII型は、希少なライソゾーム病の一種です。細胞のライソゾーム内に存在するβ-グルクロニダーゼ酵素活性が先天的に欠損するため、グリコサミノグリカン(glycosaminoglycan、GAGs)であるデルマタン硫酸、コンドロイチン硫酸、ヘパラン硫酸のムコ多糖の分解が阻害され、体内細胞組織に蓄積する進行性全身性の遺伝性疾患です。そのため多系統の組織や臓器に障害が生じます。骨形成異常などの症状が認められます。点滴静脈注射にて投与することにより全身に過剰に蓄積されたムコ多糖の分解が促進されます。Inc.について米国カリフォルニア州を拠点とするバイオ医薬品企業です。ニーズの高い疾患を対象として研究開発と治療薬の販売を行っています。詳しい情報は、同社のウェブサイトをご覧ください。Inc.について患者中心を第一に掲げる米国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、希少な代謝疾患の患者さんへ新しい高品質の治療薬を届けるため、創薬、開発、そして医薬品の販売に取り組んでいるグローバル企業です。何よりも患者さんのために、代謝疾患領域において、新規性と有用性が高い最先端の画期的医薬品のパイプラインを推し進め、拡大していくことに専心しています。詳しい情報は、以下のサイト等をご覧ください。Inc.の日本法人です。実績を有しており、2018年5月よりファブリー病の経口治療剤「ガラフォルド(R)カプセル123mg」を製造販売しております。解消に取り組み、医療に貢献して参ります。)までご連絡ください。製品、サービスなどに関するお問い合わせは、それぞれの発表企業・団体にご連絡ください。誰でもかかる「アルコール依存症」もっと見る@jijimedical医療情報サイト「時事メディカル」が伝える最新の医療ニュースに加え、気になる慢性疾患や流行中の感染症など時宜にかなった情報を日々、紹介します。